维奈克拉/维纳妥拉是一种口服的小分子药物，其主要通过选择性抑制BCL-2蛋白的功能来恢复肿瘤细胞的程序性死亡（细胞凋亡）。BCL-2是一种抗凋亡蛋白，在AML细胞中常过度表达，并干扰细胞的自然凋亡过程，导致肿瘤细胞存活。维奈克拉能够与BCL-2蛋白结合，取代原本与促凋亡蛋白结合的位置，从而释放出促凋亡蛋白，使其能够正常发挥作用，帮助恢复凋亡过程，最终杀死肿瘤细胞。

　　维奈克拉/维纳妥拉在AML治疗中的效果

　　临床试验数据

　　多项临床试验已经证实了维奈克拉/维纳妥拉在AML治疗中的有效性。例如，VIALE-A和VIALE-C两项三期临床试验评估了维奈克拉联合阿扎胞苷（AZA）或低剂量阿糖胞苷（LDAC）在不适合强化化疗的AML患者中的疗效。结果显示，维奈克拉联合AZA或LDAC的治疗方案显著延长了患者的总生存期（OS）和完全缓解率（CR+CRi）。具体来说，与安慰剂+AZA组相比，维奈克拉+AZA组的中位OS延长至14.7个月，而对照组仅为9.6个月；复合完全缓解率也显著提高，达到66.4%vs 28.3%。

　　对患者生活质量的影响

　　除了延长生存期外，维奈克拉还对患者的生活质量（HRQoL）产生了积极影响。临床试验数据显示，维奈克拉联合AZA或LDAC的患者在EORTC QLQ-C30全球健康状态（GHS/QoL）、身体功能（PF）和疲劳等方面均表现出较好的改善。这表明维奈克拉不仅能够延长患者的生存期，还能在一定程度上提高他们的生活质量。

　　注意事项与风险

　　尽管维奈克拉在AML治疗中展现出了显著的效果，但其使用仍需谨慎。维奈克拉具有一定的副作用和风险，如感染、胃肠道反应和血液系统反应等。因此，患者应在专业医师的指导下使用，并严格遵循医嘱，不可随意停药或自行调节剂量。此外，对于合并P53或FLT3突变的患者，维奈克拉的效果可能欠佳，需要联合其他药物进行治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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