去纤苷钠(Defitelio/Defibrotide)作为一种新型治疗药物,在治疗肝小静脉闭塞病中展现了显著的疗效。去纤苷钠是一种从猪肠黏膜提取的单链多聚脱氧核苷酸复合物,具有独特的药理作用机制,包括抗凝、抗炎、促进纤溶以及改善微循环等。
抗凝与抗血栓作用
去纤苷钠能够增加内皮细胞产生的抗凝蛋白,如抗凝蛋白C和组织型纤溶酶原激活物(tPAI-1),从而有效减少血栓的形成。此外,它还能促进纤维蛋白的溶解,帮助分解和溶解血液中的纤维蛋白凝块,防止和减轻血管内的血栓形成。这种抗凝和抗血栓作用对于缓解肝小静脉闭塞病引起的肝脏淤血和肿大具有重要意义。
抗炎作用
去纤苷钠具有强大的抗炎特性,能够抑制白细胞的活化和粘附,减少炎症反应对血管内皮细胞的损害。这种抗炎作用有助于维持正常的血管功能,并减轻因VOD/SOS引起的肝脏炎症损伤。通过减少炎症反应,去纤苷钠有助于改善患者的整体状况,提高其生活质量。
改善微循环
去纤苷钠能够改善肝脏的微循环,增加肝脏的血液供应,缓解因VOD/SOS引起的肝脏缺血。通过扩张血管和降低血液黏稠度,去纤苷钠促进了血液在肝脏内的流动,从而改善了肝脏的淤血状况,减少了肝脏的肿大和损伤。
临床疗效
多项临床试验证明了去纤苷钠在治疗肝小静脉闭塞病中的显著疗效。在一项涉及176例HSCT后伴有肺和/或肾功能不全的成人和儿童患者的临床试验中,去纤苷钠被证明能够显著改善患者的生存率和完全缓解率。这些患者每6小时接受6.25 mg/kg的去纤苷钠治疗,平均治疗时间为21天。结果表明,使用去纤苷钠治疗的患者存活率更高,且症状缓解更为明显。
此外,去纤苷钠还显示出较高的安全性和较小的副作用。尽管一些患者在使用该药物后报告了出血、头痛、恶心、呕吐等不良反应,但这些副作用通常较轻微且可控。医生在使用去纤苷钠进行治疗时,会根据患者的具体情况进行对症治疗,并密切监测任何可能的不良反应。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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