拓舒沃是中国首个获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性AML（R/R AML）患者。这一药物的研发与上市，标志着AML治疗领域的重大进展，特别是在针对特定基因突变患者的精准治疗上迈出了重要一步。在美国，每年约有2万新发病例，患者五年生存率较低，而IDH1突变在AML患者中占有一定比例，拓舒沃的出现为这部分患者提供了新的治疗选择。
有效率数据概览
拓舒沃在多项临床试验中展现了良好的疗效。特别是其针对IDH1突变型AML患者的有效率数据令人鼓舞。根据CS3010-101中国注册桥接研究的结果，拓舒沃在治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML的30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解（CR）和伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率为36.7%，其中11例患者均达到了完全缓解。估计的12个月的持续缓解率为90.9%。这一数据表明，拓舒沃在治疗IDH1突变型AML患者方面具有较高的有效率，且疗效持久。
全球III期研究AGILE的数据支持
除了上述研究外，拓舒沃在AGILE全球III期研究中的表现也进一步证实了其疗效。这是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的临床试验，旨在评估拓舒沃联合阿扎胞苷在初治且不适合强化化疗的IDH1突变AML患者中的疗效。研究结果显示，与安慰剂联合阿扎胞苷相比，拓舒沃联合阿扎胞苷能显著延长患者的无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）。特别是在中位总生存期方面，拓舒沃联合阿扎胞苷组达到了29.3个月，远高于安慰剂组的7.9个月。这一结果不仅证明了拓舒沃在延长患者生存期方面的显著优势，还展示了其作为一线治疗方案的潜力。
超级应答患者的识别
此外，通过对I期扩展研究的分析，研究人员还识别出了对拓舒沃治疗产生超级应答的AML患者的临床和分子特征。这些患者在未接受造血干细胞移植的情况下，CR或CRh的持续时间超过了12个月，甚至有两年的记录。这一发现为进一步优化拓舒沃的治疗策略提供了重要线索，也为临床实践中识别潜在的高应答患者提供了依据。
安全性与临床应用
拓舒沃在临床试验中展现出了良好的安全性。与安慰剂联合阿扎胞苷相比，拓舒沃联合阿扎胞苷组的中性粒细胞发热事件和感染事件的发生率较低。这一结果不仅增强了临床医生对拓舒沃的信心，也为患者的长期治疗提供了有力保障。目前，拓舒沃已在中国、美国和欧盟等多个国家和地区获得批准上市，并广泛应用于IDH1突变型AML患者的治疗中。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？
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