达拉非尼是一种口服的BRAF蛋白激酶缓聚剂，主要通过抑制BRAF蛋白的活性来阻断MAPK信号通路的异常激活。在BRAF V600突变阳性的肿瘤细胞中，这种信号通路的持续激活是驱动肿瘤生长和增殖的关键因素。达拉非尼通过抑制这一关键信号通路，从而抑制肿瘤细胞的生长和分裂，达到治疗肿瘤的目的。
临床试验中的疗效表现
多项临床试验已经证实，达拉非尼在治疗BRAF V600突变阳性的难治性高级别胶质瘤中表现出良好的疗效。例如，一项多中心、开放标签的2期临床试验显示，达拉非尼联合MEK抑制剂曲美替尼（Trametinib）在BRAF V600E突变阳性的高级别胶质瘤患者中取得了较高的总体应答率。研究结果显示，该联合疗法在高级别胶质瘤患者中的应答率达到了33.3%，显示出显著的抗肿瘤活性。
此外，另一项针对儿童BRAF V600E突变阳性的复发/难治脑胶质瘤的研究也取得了积极成果。该研究发现，达拉非尼联合曲美替尼的联合疗法在儿童患者中的总体应答率高达56.1%，显著提高了患者的生存率，为这部分患者带来了实质性的治疗益处。
安全性与耐受性
尽管达拉非尼在治疗难治性高级别胶质瘤中显示出显著的疗效，但其安全性和耐受性也是临床应用中必须考虑的重要因素。临床试验结果显示，达拉非尼联合曲美替尼的治疗方案在多数患者中耐受性良好，但仍有部分患者出现了疲劳、头痛、恶心和发热等不良反应。此外，长期用药可能导致的不良反应和生活质量的下降仍需引起关注。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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