肝内胆汁淤积症，尤其是进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC），是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病，其特点是由胆汁合成和运输的缺陷引起的严重肝内胆汁淤积。这类疾病往往导致黄疸、严重的皮肤瘙痒以及可能的肝功能损害，甚至可能进展为肝硬化、肝细胞癌或肝功能衰竭，对患者的生命构成严重威胁。近年来，随着医学研究的不断深入，奥维昔巴特（BYLVAY/ODEVIXIBAT）作为一种创新药物，在治疗肝内胆汁淤积症方面展现出了显著的效果。

　　奥维昔巴特的作用机理

　　奥维昔巴特是一种强选择性、非全身性的回肠胆汁酸转运体抑制剂，它通过调节体内胆汁酸的合成和排泄，从而起到治疗和缓解相关疾病症状的作用。具体来说，奥维昔巴特能够抑制肝脏中的胆汁酸合成途径中的一种关键酶的活性，从而减少体内胆汁酸的合成。同时，它还能促进胆汁酸在肠道中的重吸收，有助于恢复胆汁酸的平衡，改善患者的消化和吸收功能。这一双重作用机制使得奥维昔巴特在治疗肝内胆汁淤积症方面具有独特的优势。

　　临床试验与疗效

　　在临床试验中，奥维昔巴特表现出了显著的疗效和较高的安全性。对于PFIC患者，奥维昔巴特能够显著降低血清胆汁酸水平，从而减轻患者的症状并延缓疾病的进展。研究表明，在多次给药研究中，以每次3mg，每日一次的方式给药，连续服药一周后，患者血清胆汁酸下降比例可达56%；而每次1.5mg，每日两次的给药方式，连续服药一周后，胆汁酸下降比例也能达到43%。这一结果证明了奥维昔巴特在治疗肝内胆汁淤积症方面的有效性。

　　实际案例

　　以小金为例，这位患儿在出生后被确诊为进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）1型。面对这一罕见且严重的疾病，小金的家人经历了漫长的求医之路。最终，在博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许医疗政策的支持下，小金成功使用了奥维昔巴特进行治疗。经过一段时间的治疗，小金的病情逐渐好转，血清胆红素水平显著降低，黄疸和瘙痒症状也得到了明显缓解。这一案例充分展示了奥维昔巴特在治疗肝内胆汁淤积症方面的实际效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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