去纤苷钠（Defibrotide）是一种从猪小肠黏膜基因组DNA中提取的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物，具有抗凝血、抗炎、细胞保护等多种药理作用。在治疗HSOS方面，去纤苷钠能够显著降低血液粘稠度，促进血液流动，从而改善肝脏微循环，减少血栓形成的风险。这一机制直接针对了HSOS的病理过程，即肝内血流受阻和血栓形成。

　　多项临床试验证实了去纤苷钠在治疗HSOS中的有效性。例如，一项多中心、随机2期临床试验比较了两种不同剂量（25 mg·kg⁻1·d⁻1和40 mg·kg⁻1·d⁻1）的去纤苷钠在HSOS患者中的疗效。研究纳入了101例成人和48例儿童患者，这些患者均在移植后35天内确诊为HSOS，并伴有多器官功能衰竭或严重HSOS的风险。结果显示，两种剂量的去纤苷钠在治疗中位时间、完全缓解率（CR率）和100天生存率上均无显著差异，但均能有效提高患者的生存率和完全缓解率。另一项3期前瞻性试验则进一步验证了去纤苷钠的疗效，治疗组患者的100天生存率达到了38.2%，显著高于对照组的25%。

　　去纤苷钠不仅提高了患者的生存率，还显著改善了临床症状。它能有效缓解黄疸、肝肿大和腹水等症状，降低并发症的发生率，从而提高患者的生活质量。

　　安全性

　　尽管去纤苷钠在治疗HSOS中表现出色，但其安全性仍需关注。临床试验中观察到的不良反应主要包括出血、低血压、胃肠道不适等，但大多数病情较轻微，严重的（3～5级）不良反应的总发生率较低。与历史对照相比，接受去纤苷钠治疗的患者不良反应发生率通常无显著差异，提示这些不良反应可能与患者疾病本身相关，而与治疗无关。

　　去纤苷钠的安全性得到了广泛的认可，是美国唯一批准治疗HSCT后伴有肺/肾功能障碍的HSOS的药物，在欧盟国家也被批准用于治疗HSCT后的严重HSOS。这表明去纤苷钠在严格的监管和临床试验中已证明其安全性和有效性。

　　总结

　　去纤苷钠（Defibrotide）在治疗HSOS中展现出了显著的疗效和较高的安全性。其通过抗凝血、抗炎和细胞保护等多种药理作用，有效改善肝脏微循环，减少血栓形成，从而缓解HSOS的症状，提高患者的生存率和生活质量。同时，去纤苷钠的不良反应较少且轻微，为临床治疗HSOS提供了一种安全有效的选择。未来，随着对去纤苷钠的进一步研究和应用，相信其在治疗HSOS中的疗效和安全性将得到更广泛的认可和推广。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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