在血液肿瘤领域，急性骨髓性白血病（AML）作为一种快速进展的恶性肿瘤，其治疗一直面临巨大挑战。尤其是对于那些复发或难治性AML患者，传统化疗方案的效果往往有限，五年生存率极低。然而，随着医学研究的深入，针对特定分子标志的靶向治疗为这些患者带来了新的希望。其中，恩西地平（IDHIFA/ENASIDENIB）作为一种异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，在治疗具有IDH2突变的难治性AML患者中展现出了显著的疗效。

　　IDH2突变与AML

　　IDH2是细胞内参与能量代谢的重要酶之一，它在正常情况下将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸，并生成NADPH，保护细胞免受氧化应激的损伤。然而，在部分AML患者的白血病细胞中，IDH2发生了突变，导致其功能发生逆转，产生了异常的代谢产物——2-羟基戊二酸（2-HG）。这种代谢产物不仅促进了癌症细胞的生长和分化，还成为了AML的一种驱动因素和不良预后指标。据统计，IDH2突变在AML患者中的检出率约为8%-19%，因此，针对这一特定突变的治疗策略显得尤为重要。

　　恩西地平的作用机制

　　恩西地平正是一款针对IDH2突变的靶向治疗药物。它通过高度选择性地结合到IDH2的活性位点，阻断其催化活性，从而有效地抑制2-HG的合成。这种抑制作用不仅恢复了正常的细胞分化过程，还抑制了白血病细胞的生长，诱导其凋亡，并逆转了癌症相关的表观遗传改变。与传统的化疗和免疫疗法不同，恩西地平作为一种代谢疗法，为AML患者提供了新的治疗路径。

　　临床试验的显著疗效

　　自2017年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准以来，恩西地平在治疗具有IDH2突变的复发或难治性AML患者中的疗效得到了广泛验证。在一项针对199名复发性或难治性AML患者的单臂临床试验中，恩西地平治疗6个月时，有19%的患者实现了完全应答，中值应答时间为8.2个月。此外，还有4%的患者出现了全缓解部分血液学恢复，中值生存期为19.7个月。这些数据充分表明，恩西地平能够显著提高患者的缓解率和生存期。

　　联合治疗的潜力

　　更值得一提的是，恩西地平与维奈克拉（Venclexta）的联合使用更是取得了令人振奋的结果。在复发/难治性AML患者中，这一组合针对IDH2突变的客观缓解率达到了70%，完全缓解率更是高达57%。这一结果不仅展示了恩西地平作为单药的强大疗效，也证明了其在联合治疗方案中的巨大潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(IDHIFA)中文说明书

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