胃肠道间质瘤（GIST）是一种常见于胃肠道的间叶源性肿瘤。在GIST患者中，约5%-10%存在血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因突变。阿伐普替尼（Avapritinib）的问世，为这部分特定基因突变的GIST患者带来了有效的治疗手段。

　　阿伐普替尼是一种强效、高选择性的KIT和PDGFRA激酶抑制剂。正常情况下，PDGFRA在细胞生长、增殖和存活等过程中发挥重要调控作用。但当PDGFRA基因发生突变时，其编码的蛋白会出现异常激活，持续向细胞传递增殖信号，促使肿瘤细胞不断生长和分裂。阿伐普替尼能够精准地与突变的PDGFRA激酶的特定结构域结合，阻断异常激活的信号通路，从而抑制肿瘤细胞的生长，诱导其凋亡，达到治疗肿瘤的目的。

　　阿伐普替尼主要适用于携带PDGFRA外显子18突变，特别是D842V突变的不可切除或转移性GIST成人患者。这类患者由于基因突变的特殊性，对传统的治疗手段，如伊马替尼等酪氨酸激酶抑制剂反应不佳。而阿伐普替尼针对该特定突变的靶向作用，为这些患者提供了新的治疗希望。

　　推荐的使用剂量为每日一次，口服300mg。患者应在每天同一时间服药，可与食物同服或空腹服用，但需注意整片吞服，切勿咀嚼、碾碎或掰开药片，以确保药物的有效成分能够正常释放并被人体吸收。在治疗过程中，医生会根据患者的个体情况，如药物耐受性、治疗效果以及不良反应等，对剂量进行适当调整。

　　在使用阿伐普替尼治疗期间，患者需要密切关注自身身体状况。该药物可能会引发一些不良反应，其中常见的包括水肿、恶心、疲劳、认知障碍、呕吐、食欲下降等。尤其是水肿，可能会较为明显，患者可能会出现下肢、脚踝或眼睑等部位的肿胀。一旦出现这些症状，患者应及时告知医生，医生会根据症状的严重程度进行相应处理，如调整药物剂量、给予对症治疗或暂停用药等。此外，阿伐普替尼还可能对患者的肝功能产生影响，因此需要定期进行肝功能检查，监测转氨酶、胆红素等指标的变化。

　　阿伐普替尼展现出了突出的优势。它打破了传统治疗对PDGFRA外显子18突变患者疗效不佳的困境，凭借精准的靶向作用，为这部分特殊患者带来了显著的临床获益，显著延长了患者的生存期，改善了患者的生存质量，成为PDGFRA突变GIST患者治疗历程中的关键突破。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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