骨髓增生异常综合征（MDS）是一类棘手的血液疾病，其特征为造血干细胞异常，导致骨髓内细胞发育异常、无效造血，进而引发难治性血细胞减少，严重影响患者健康，且部分患者易进展为急性髓系白血病（AML）。在众多治疗手段中，阿扎胞苷（Azacitidine/ONUREG）凭借独特疗效，成为MDS治疗领域的关键药物。
阿扎胞苷发挥作用主要依赖于其对DNA甲基化的调控。在MDS患者体内，异常的DNA甲基化会让某些对造血关键的基因沉默，阻碍正常造血。阿扎胞苷属于DNA甲基化抑制剂，进入人体后，它能嵌入DNA和RNA，抑制DNA甲基转移酶活性，扭转异常甲基化状态，激活沉默基因，促使造血干细胞恢复正常的分化与增殖，改善血细胞生成。
阿扎胞苷适用于中危-2及高危的MDS患者，这类患者病情发展迅速，预后较差。同时，慢性粒-单核细胞白血病患者也可适用。其使用方式多为皮下注射或静脉注射，标准剂量为75mg/m²体表面积，每日1次，连续7天，每4周为一个治疗周期。治疗周期数需医生依据患者个体状况和治疗反应精准确定。
阿扎胞苷能有效纠正患者血细胞计数，减少输血依赖，延缓疾病进展，降低向AML转化的风险。更关键的是，极大提升了患者生活质量，让患者重获生活信心。阿扎胞苷为MDS患者开辟了新的治疗路径，在改善患者生存期与生活质量方面发挥着不可替代的重要作用，成为MDS治疗的有力武器。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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