司美替尼是一款在肿瘤靶向治疗领域具有重要意义的小分子药物，作为丝裂原活化蛋白激酶（MEK）1/2抑制剂，其作用机制独特，为特定疾病的治疗开辟了新路径。

　　细胞内的RAS-RAF-MEK-ERK信号通路是调控细胞生长、增殖、分化的关键通路。在正常生理状态下，该通路按序激活，维持细胞稳态；但在肿瘤发生过程中，RAS或BRAF等基因的突变会导致通路异常激活，使肿瘤细胞获得持续增殖能力。司美替尼能选择性结合MEK1/2，通过抑制其磷酸化过程，切断向ERK的信号传递，从而阻断肿瘤细胞周期进程，诱导细胞凋亡，同时抑制肿瘤血管生成，切断肿瘤营养供给。

　　司美替尼主要获批用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关的无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者。NF1是一种遗传性疾病，患者体内NF1基因突变，导致神经嵴细胞发育异常，丛状神经纤维瘤作为其严重并发症，常引发疼痛、肢体畸形、功能障碍等问题。由于肿瘤与神经紧密相连，手术切除难度大且易复发，司美替尼的出现为这类患者带来了非手术治疗的新选择。

　　司美替尼采用口服给药，推荐剂量为每日两次，具体用量需根据患儿体表面积计算，标准为25mg/㎡。药物以胶囊形式服用，需整粒吞服，不可打开、咀嚼或碾碎。建议在每日固定时间间隔服药，以维持稳定血药浓度。若出现漏服，距下次服药超6小时可补服，不足6小时则跳过，避免双倍剂量服用。

　　使用司美替尼需关注多方面风险。治疗前必须进行基因检测，确认患者存在相关基因突变，以确保用药有效性。常见不良反应包括皮疹、腹泻、恶心、口腔炎等，其中皮疹发生率较高，表现为红斑、丘疹，需根据严重程度采取外用药物或调整剂量等措施。此外，药物可能影响心脏功能，治疗期间需定期进行心脏超声检查监测左心室射血分数。由于存在胎儿毒性，妊娠女性禁用，育龄期女性需做好避孕措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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