在血液系统恶性肿瘤的治疗领域，急性髓系白血病（AML）的攻克一直是医学研究的重要方向。依维替尼/艾伏尼布（ivosidenib）的出现，凭借从根源遏制肿瘤细胞增殖的独特机制，为携带特定基因突变的急性髓系白血病患者提供了全新的治疗选择，成为该领域的重要突破。

　　在急性髓系白血病患者中，部分人群存在异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）基因突变。正常情况下，IDH1参与细胞内的能量代谢和生物合成过程，催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸（α-KG）。然而，当IDH1发生突变后，会产生异常的代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG的大量积累会干扰细胞的表观遗传调控和正常分化，使得造血干细胞无法正常发育为成熟血细胞，反而促进白血病细胞的增殖和存活。

　　依维替尼/艾伏尼布是一种高度选择性的IDH1突变抑制剂，它能够精准结合突变型IDH1蛋白，抑制其异常的酶活性，阻断2-HG的产生，恢复细胞内正常的α-KG水平，从而纠正细胞的表观遗传异常，诱导白血病细胞向成熟血细胞分化，从根源上遏制肿瘤细胞的增殖，同时还能促使部分白血病细胞发生凋亡，达到治疗疾病的目的。

　　依维替尼/艾伏尼布主要适用于携带IDH1基因突变的成人急性髓系白血病患者，无论是新诊断的，还是经治复发或难治性的患者，只要通过基因检测确认存在IDH1突变，且不适合接受强化疗的情况下，都可以考虑使用该药物进行治疗。这类患者常出现贫血、感染、出血等症状，如面色苍白、乏力、发热、皮肤瘀点瘀斑等，同时骨髓检查可发现大量未成熟的白血病细胞。依维替尼/艾伏尼布针对IDH1突变这一关键靶点，为这些患者提供了精准的治疗方案。

　　依维替尼/艾伏尼布凭借其独特的治疗机制、明确的适用范围、科学的使用方法和良好的临床疗效，为急性髓系白血病患者带来了新的曙光。随着医学研究的持续推进，相信这款药物将在血液肿瘤治疗领域发挥更大的作用，造福更多患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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