急性髓系白血病（AML）作为成人白血病中最致命的类型，常因病情进展快、治疗耐受性差导致预后不佳。拓舒沃（依维替尼）的出现，为携带IDH1突变的患者提供了靶向治疗的新路径，其创新机制与临床成果正重塑AML治疗格局。
拓舒沃的核心在于锁定IDH1突变导致的代谢失衡。正常情况下，IDH1酶参与细胞能量代谢，但突变后其功能失调，生成致癌代谢物并抑制细胞分化。药物通过高选择性抑制突变酶，清除有害代谢产物，促使白血病细胞恢复正常分化或死亡。这一精准打击避免了传统化疗“一刀切”的毒性，同时增强治疗针对性。
拓舒沃主要适用于两类AML患者：一是新诊断但无法耐受高强度化疗的老年或体弱群体；二是复发/难治性患者。口服用药每日一次，需避免高脂肪餐影响吸收。治疗期间需严格监测血液学参数与心脏功能，特别是分化综合征（如发热、肺水肿）和QT间期延长风险。若出现严重副作用，需灵活调整剂量或暂停用药。
随着精准医疗的推进，拓舒沃的应用将更依赖基因检测技术的普及。此外，其与新型疗法（如免疫检查点抑制剂）的联合试验正在开展，可能进一步拓宽疗效边界。对于患者而言，早期诊断、及时检测IDH1突变、规范用药及多学科管理，是最大化生存获益的关键。这一创新药物的持续优化，正为AML患者开辟更广阔的生存空间。
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