急性髓系白血病(AML)是一种恶性血液肿瘤,严重威胁患者生命健康,尤其是携带IDH1基因突变的患者,传统治疗手段效果有限,长期生存面临巨大挑战。依维替尼(ivosidenib/Tibsovo)的问世,为这类患者带来了全新的治疗选择,极大地改写了他们的生存前景。
正常情况下,IDH1基因编码的异柠檬酸脱氢酶1参与细胞内的代谢过程。而在携带IDH1基因突变的急性髓系白血病患者体内,突变的IDH1蛋白会产生异常代谢产物2-羟基戊二酸(2-HG),这种物质会干扰正常的造血细胞分化,促使白血病细胞异常增殖。依维替尼是一种强效、高选择性的IDH1抑制剂,它能精准结合突变的IDH1蛋白,抑制其异常活性,减少2-HG的产生,促使白血病细胞重新向正常细胞分化,进而达到控制病情、治疗疾病的目的。
依维替尼主要适用于携带IDH1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者,无论是新诊断但因年龄、合并症等因素无法接受强化疗的患者,还是经过传统治疗后病情复发或对治疗产生耐药的患者,都可能从依维替尼的治疗中获益。此外,它也适用于接受过治疗后需要维持治疗,以降低疾病复发风险的患者。
使用依维替尼前,必须通过专业的基因检测确定患者存在IDH1基因突变,只有符合这一条件的患者才适合使用该药物。在治疗期间,患者可能会出现一些不良反应,常见的包括疲劳、关节痛、腹泻、呼吸困难等。医生需要密切监测患者的症状和各项身体指标,对于严重的不良反应,可能需要暂停用药、降低剂量或给予相应的对症治疗。同时,患者在服药期间应避免同时使用可能与依维替尼发生相互作用的药物,如果正在服用其他药物,需及时告知医生。此外,孕妇和哺乳期女性禁止使用依维替尼,因为它可能对胎儿或婴儿产生不良影响。
依维替尼的优势在于其精准的靶向治疗特性,它针对IDH1基因突变这一关键致病因素进行干预,相较于传统治疗手段,具有更高的特异性和有效性。口服给药的方式方便患者使用,提高了治疗的依从性。而且,依维替尼的不良反应相对传统化疗药物较为温和,能在有效控制病情的同时,更好地保障患者的生活质量,为急性髓系白血病患者,尤其是携带IDH1基因突变的患者,开辟了一条全新的、充满希望的治疗道路。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!