司美替尼，作为一款在肿瘤治疗领域备受瞩目的药物，正为众多患者带来新的希望。它的出现，为特定类型的神经纤维瘤病治疗开启了新的篇章。

　　司美替尼的通用名称为硫酸氢司美替尼胶囊，英文名为selumetinib，由英国阿斯利康公司研制。其主要成分是司美替尼硫酸盐，有10mg和25mg两种规格，分别为白色不透明硬胶囊标记“SEL10”以及蓝色不透明硬胶囊标记“SEL25”。

　　从药理机制来看，司美替尼是丝裂原激活蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）的抑制剂。MEK1/2蛋白在细胞外信号相关激酶（ERK）通路中处于上游调节位置，而MEK和ERK都是RAS调节的RAF-MEK-ERK通路的关键部分，该通路在多种癌症中常常被异常激活。在模拟人类NF1基因型和表型的神经纤维瘤小鼠模型中，口服司美替尼能够抑制ERK磷酸化，进而减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖，展现出良好的治疗潜力。

　　司美替尼主要适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状、不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的治疗。1型神经纤维瘤病是一种较为常见的常染色体显性遗传病，发病率约为1/3000-4000个新生儿，大约20-50%的NF1患者可能患有丛状神经纤维瘤，这种肿瘤往往难以完全手术切除，复发风险高，给患者带来极大痛苦。司美替尼的获批，为这类患者提供了重要的治疗选择。

　　其获批基于开放标签、多中心的单臂研究SPRINT试验（NCT01362803）。参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。试验结果令人振奋，司美替尼治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均达到部分缓解，且有82%的患者持续缓解至少12个月。后续也有研究进一步验证了司美替尼在儿童和成人NF1患者中的疗效，显示超过90%的患者肿瘤体积显著缩小，并且在神经认知功能、生长发育和皮肤表现（如咖啡牛奶斑颜色减淡）等多个方面也有显著改善。

　　随着对司美替尼研究的不断深入，相信它将在神经纤维瘤病治疗领域发挥更大的作用，为患者的健康保驾护航。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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