胆管癌,这一源于胆管内皮细胞的恶性肿瘤,堪称“隐匿杀手”。早期症状隐匿,一旦出现腹痛、黄疸、皮肤瘙痒、尿色加深如红茶和体重下降等症状,多数已进展至晚期,五年生存率仅2%,且黄种人发病率是其他人种的两倍,严重威胁着人类健康。根治性切除术虽为患者长期生存的唯一希望,但因其特殊解剖特点,易转移、复发率高,多数晚期患者只能依赖药物治疗改善预后。
英菲格拉替尼(Infigratinib,商业名称Truseltiq)作为一款靶向药物,给胆管癌患者带来了曙光。它是一种FGFR(fibroblast growth factor receptor,成纤维细胞生长因子受体)抑制剂,能特异性阻断FGFR信号通路。在胆管癌患者中,约10%存在FGFR2基因融合或重排,这是FGFR基因突变中最常见的亚型。英菲格拉替尼正是针对此类异常,抑制肿瘤细胞生长和增殖。
在关键的临床试验中,英菲格拉替尼展现出良好疗效。一项针对既往接受过吉西他滨治疗后疾病进展、FGFR2突变的晚期或转移性胆管癌患者的2期临床试验显示:纳入的61例FGFR2突变患者,中位无进展生存期(PFS)达5.8个月;客观缓解率为14.8%,疾病控制率为75.4%。其中,伴有FGFR2融合的48例患者数据更为出色,客观缓解率达18.8%,疾病控制率高达83.3%。这意味着众多患者的肿瘤生长得到有效控制,甚至部分患者肿瘤明显缩小。
基于出色的临床试验结果,英菲格拉替尼获批上市。它适用于既往接受过治疗的伴有FGFR2融合及重排突变的局部晚期或转移性胆管癌患者。不过,药物在带来希望的同时,也有不良反应。常见的有高磷血症、疲劳、口腔炎、脱发等。治疗期间,41%的患者发生3-4级治疗相关不良反应,如高磷酸盐血症、口腔炎和掌跖红肿。但总体而言,毒性可控,医生可通过调整治疗方案、对症处理等方式帮助患者应对。
英菲格拉替尼的出现,为胆管癌治疗开辟了新方向,尤其是对FGFR2基因异常的患者,带来了更多生存可能。随着研究深入,未来有望进一步优化治疗方案,联合其他治疗手段,提高患者的生存质量和生存率,为胆管癌患者创造更多奇迹。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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