普雷西替尼（Pralsetinib）作为一款针对RET基因突变的靶向治疗药物，在肺癌与甲状腺癌领域展现了显著的疗效，为患者提供了精准医疗的新选择。其独特的作用机制、良好的耐受性以及临床实践中积累的成功案例，使其成为肿瘤治疗领域的重要突破。

　　普雷西替尼的核心作用在于抑制RET基因异常激活。RET基因位于人体10号染色体，其突变形式包括融合、点突变等，常见于非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺癌等癌种。正常情况下，RET蛋白调控细胞生长信号，但突变后会导致信号异常激活，促使肿瘤细胞增殖。普雷西替尼通过高选择性地与RET激酶结合，阻断其信号传导，从而抑制癌细胞生长。这一精准靶向策略避免了传统化疗的“一刀切”模式，显著降低了对正常细胞的损伤。

　　该药物主要适用于两类患者：一是携带RET融合的晚期或转移性非小细胞肺癌患者，此类患者约占NSCLC的1-2%；二是具有RET突变（如M918T等）的甲状腺癌患者，包括甲状腺髓样癌（MTC）及部分乳头状癌。临床数据显示，普雷西替尼对初治与经治患者均有效，为既往治疗失败或耐药的患者开辟了新路径。

　　普雷西替尼为口服制剂，通常每日一次，剂量为400毫克。用药前需通过基因检测确认RET突变状态，以确保治疗针对性。治疗期间需定期监测血压、肝功能等指标，警惕高血压、疲劳、腹泻等常见副作用。值得注意的是，部分患者可能对药物产生耐药性，需及时评估疗效并调整方案。此外，孕妇及哺乳期女性慎用，避免潜在风险。

　　临床试验ARROW数据显示，普雷西替尼在NSCLC患者中总体缓解率（ORR）达61%，14%患者实现完全缓解，且对脑转移病灶同样有效。甲状腺癌患者的ORR则高达60%-74%，肿瘤缩小率接近100%。相较于首款RET抑制剂塞尔帕替尼，普雷西替尼在特定突变亚型（如V804M）中表现出更优活性，且对中枢神经系统受累患者的控制力更佳。市场方面，其全球获批范围持续扩展，国内由基石药业推动临床落地，为患者提供了可及性更高的治疗选项。

　　以一位RET融合阳性NSCLC患者为例，其经多线化疗失败后，接受普雷西替尼治疗三个月，肿瘤缩小50%，生活质量显著改善，后续持续用药两年仍维持稳定。另一甲状腺癌患者因M918T突变导致疾病进展，用药后六个月内肿瘤完全消失，实现临床治愈。此类案例印证了普雷西替尼在延长生存期、提高缓解率方面的切实优势。

　　与传统化疗相比，普雷西替尼的靶向性大幅降低了毒性；与同类RET抑制剂相比，其选择性更佳，对复杂突变更具应对能力。当前，医学界正探索其联合免疫疗法或抗血管生成药物的潜力，以期进一步提升疗效。随着基因检测技术的普及，普雷西替尼的应用前景将更为广阔，助力肿瘤治疗向“个体化精准医疗”深度迈进。

　　普雷西替尼的出现，不仅是RET突变患者的希望之光，更是肿瘤靶向治疗领域的里程碑。通过科学精准的机制与临床验证的疗效，它为患者带来了生存质量的提升与生命期限的延长。未来，随着更多研究数据的积累，这一药物有望惠及更多癌种，推动癌症治疗向“治愈”目标不断靠近。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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