癌症治疗常因肿瘤异质性陷入困境，而罗圣全/恩曲替尼（Rozlytrek/Entrectinib）以“基因靶向”为核心，为携带NTRK融合或ROS1重排的患者提供了突破性解决方案。 

　　治疗原理层面，该药通过抑制NTRK与ROS1等关键致癌基因的异常活化，实现“源头打击”。NTRK融合导致TRK蛋白持续激活，驱动肿瘤恶性生长；ROS1重排则通过下游信号促进细胞侵袭。恩曲替尼的高亲和力结合，有效阻断这些通路，同时兼具对ALK突变的抑制，形成多靶点协同效应。这种设计使其在罕见突变肿瘤中展现出卓越疗效，且对脑转移的独特控制力，源于其良好的血脑屏障穿透性，解决了传统药物无法触及颅内病灶的难题。

　　适用症状覆盖广泛，但需基因检测护航。其获批用于NTRK融合阳性的成人及儿童实体瘤（涵盖十余种癌种），以及ROS1阳性NSCLC。临床数据显示，其治疗NTRK融合肿瘤的总缓解率（ORR）达79%，ROS1阳性NSCLC的ORR为77%，且颅内病灶缓解率超50%。这一数据颠覆了传统观念——即罕见突变患者往往预后较差，而精准靶向使其获得与常见突变患者相当的生存获益。

  　　实际案例展现其临床突破。某ROS1阳性肺癌患者，经历化疗耐药及脑转移后，使用该药6个月肿瘤缩小70%，颅内病灶消失，生存时间延长超3年；另一例儿童先天性纤维肉瘤患者，因NTRK融合阳性，该药使其避免截肢并恢复正常生活。联合治疗方面，其与放疗的协同增效研究亦在推进，为复杂病例提供新思路。

　　罗圣全/恩曲替尼的成功，标志着癌症治疗从“以癌种为中心”向“以基因为中心”的深度转型。其不仅为罕见突变患者带来生存希望，更推动医疗界重新思考治疗策略——即“靶点优先”模式或将成为未来主流。尽管仍面临耐药与成本挑战，但其临床证据与人性化设计，已为癌症精准治疗写下重要篇章。随着更多研究数据积累与政策支持，其应用前景必将惠及更多患者，助力实现“治愈癌症”的愿景。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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