维奈克拉(Venetoclax),作为一款在血液系统恶性肿瘤治疗领域具有革新意义的药物,给众多患者带来了全新的治疗选择与生存希望。它属于口服的BCL-2抑制剂,通过独特的作用机制发挥显著疗效。
细胞凋亡,是维持机体细胞平衡与内环境稳定的重要生理过程。然而,在多种肿瘤中,BCL-2蛋白过度表达,导致癌细胞逃避凋亡信号,持续存活并不断增殖。维奈克拉的神奇之处在于,它能精准地与BCL-2蛋白结合,阻断其功能,重新激活肿瘤细胞的凋亡信号通路,促使癌细胞走向死亡,进而达到治疗肿瘤的目的。
维奈克拉主要用于治疗特定类型的白血病与淋巴瘤。在白血病方面,它可用于成人慢性淋巴细胞白血病(CLL),特别是伴有17号染色体短臂缺失且至少接受过一次化疗的患者,维奈克拉能显著改善病情。同时,它还能联合阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷,治疗成人急性髓系白血病(AML),尤其适用于年龄75岁及以上,或因合并症不适于接受强诱导化疗的新诊断成人患者。在淋巴瘤领域,维奈克拉对小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)也有良好的治疗效果。
大量临床试验为维奈克拉的疗效与安全性提供了有力的数据支撑。在针对慢性淋巴细胞白血病的试验中,研究人员长期观察众多患者发现,使用维奈克拉治疗后,患者病情缓解率大幅提高。不少患者体内癌细胞数量显著减少,淋巴细胞计数逐渐恢复正常,生活质量也得以改善。在急性髓系白血病的临床试验中,维奈克拉联合其他药物的方案,对无法耐受传统强化诱导化疗的老年患者或合并症较多的患者,能有效控制病情进展,延长生存期。
在用法用量上,维奈克拉的给药方案较为复杂且严格。以治疗慢性淋巴细胞白血病为例,初始剂量需每周递增,直至达到每日400mg的维持剂量。在整个治疗过程中,要严格遵循5周的增量方式开始,以此逐步减少肿瘤负荷,降低肿瘤溶解综合征(TLS)的风险。
不过,维奈克拉也存在一些不良反应。常见的(≥20%)有中性粒细胞减少、腹泻、恶心、贫血、上呼吸道感染、血小板减少和疲乏等。其中,肿瘤溶解综合征是一种严重的不良反应,由于维奈克拉迅速诱导癌细胞凋亡,大量细胞内容物短时间释放到血液中,可能引发电解质紊乱、急性肾衰竭等严重后果。因此,使用维奈克拉治疗前,医生会全面评估患者TLS风险水平,并给予预防性水合药物和抗高尿酸血症方案。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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