在多发性骨髓瘤（MM）的全程管理中，美法仑（Melphalan）的角色贯穿诊断、治疗、移植及维持阶段。其独特的DNA交联机制与成本效益优势，使其成为不同治疗阶段的策略性选择，尤其在整合现代精准疗法中展现出新的生命力。

 　　美法仑通过形成DNA链间交联，破坏肿瘤细胞的遗传信息复制，进而诱导细胞凋亡。这一机制使其对MM细胞的增殖抑制具有高度有效性，但亦需警惕其对骨髓造血干细胞的损伤。通过剂量分层（如低剂量维持vs高剂量预处理）与给药周期调整，可精准匹配不同治疗目标：低剂量用于维持缓解，高剂量用于移植前清除肿瘤负荷。

 　　适应症聚焦MM，覆盖初治、复发及移植预处理。初治患者可采用美法仑联合糖皮质激素或新药方案，缓解率可达50-70%；复发患者则通过高剂量美法仑联合化疗或免疫疗法争取再次缓解。作为移植预处理的核心，其200mg/m²方案可使移植后PFS延长至3年以上。此外，在无法移植的患者中，美法仑维持治疗可延缓疾病进展。

   　　美法仑在市场中维持低价定位，为MM治疗的经济性基石。对比新型靶向药物（如蛋白酶体抑制剂、BCMA-CAR-T），其疗效虽稍弱，但可作为“桥梁”方案，为患者争取新药治疗机会。例如，在资源有限地区，美法仑联合低剂量地塞米松作为一线方案，可使患者生存期较单药化疗延长1.5年。此外，其作为预处理药物的地位无可替代，新药预处理方案尚未完全超越其疗效。

 　　某70岁MM患者初诊时体能差，接受美法仑+泼尼松治疗，6周期后达部分缓解（PR）。后续行ASCT，移植前以高剂量美法仑预处理，移植后给予新药维持治疗，5年随访期内疾病稳定，生活质量良好。此案例体现了美法仑在全程管理中的串联作用，从诱导缓解到移植支持，再到维持治疗，为患者构建了阶梯式获益。

 　　美法仑在MM治疗中的价值不仅在于其历史地位，更在于其灵活的应用策略与成本优势。通过精准剂量调整、联合方案优化及全程管理整合，这一经典药物仍在现代治疗体系中扮演不可替代的角色。未来，随着对药物代谢与毒性的深入研究，其或可通过生物标志物筛选实现更精准的个体化应用，持续为MM患者带来希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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