普拉替尼（Pralsetinib）作为高选择性RET抑制剂，为携带RET基因融合或突变的非小细胞肺癌（NSCLC）及甲状腺癌患者带来了突破性治疗选择。其精准的靶向机制、显著的临床获益和良好的安全性，使其成为RET阳性肿瘤领域的重要药物。

　　普拉替尼的核心机制在于高选择性地抑制RET激酶活性。RET基因融合或突变会导致其异常激活，促进肿瘤细胞增殖、侵袭和耐药性。普拉替尼通过特异性结合RET激酶结构域，阻断其下游信号通路（如MAPK、PI3K/AKT），从而抑制肿瘤生长。与传统泛靶点抑制剂相比，其选择性高达10倍以上，显著降低了非特异性毒性，实现了“精准打击”。这一特性使其对RET融合阳性的NSCLC和特定类型甲状腺癌表现出卓越疗效。

　　普拉替尼主要适用于两类患者：一是经基因检测确认的RET融合阳性转移性NSCLC患者，特别是经铂类化疗后进展的患者；二是需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）及放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌患者。推荐剂量为每日一次400毫克口服，空腹或随餐服用均可。若出现严重副作用，可逐步减量至300毫克或200毫克，必要时暂停或终止治疗。

　　特别提示：治疗期间需监测血压、肝功能及心电图，警惕高血压、转氨酶升高或QT间期延长等副作用。妊娠及哺乳期女性禁用，因其可能对胎儿造成危害。避免与强CYP3A抑制剂或诱导剂同服，可能影响药效。

　　全球多中心ARROW研究数据显示，普拉替尼在RET融合阳性NSCLC患者中总体缓解率（ORR）达63%，中位缓解持续时间（DoR）超18个月，颅内病灶缓解率达83%。在RET突变型甲状腺癌中，ORR达60%，DoR超22个月。安全性方面，常见副作用包括便秘、高血压、疲劳等，多数为轻至中度，通过调整剂量或对症处理可缓解。例如，一项真实世界研究显示，通过早期血压监测和降压药物干预，高血压发生率从38%降至22%，显著提升了患者耐受性。

　　普拉替尼作为首个在中国获批的RET抑制剂，市场定位明确。与泛靶点药物（如多激酶抑制剂）相比，其选择性更高，副作用更可控；与其他RET抑制剂（如塞普替尼）相比，两者疗效相近，但普拉替尼在特定亚组（如脑转移患者）中表现突出。目前，原研药价格较高，但随着医保覆盖及仿制药上市，患者可及性逐步提升。例如，某省份医保谈判后，患者年治疗费用降低40%，显著减轻了经济负担。

　　某55岁RET融合阳性NSCLC患者，接受化疗及免疫治疗后病情进展，并出现脑转移。改用普拉替尼3个月后，肿瘤缩小50%，颅内病灶消失。持续治疗24个月，疾病保持稳定，生活质量显著改善。期间仅出现1级高血压和轻度腹泻，经调整后耐受良好。该案例展现了普拉替尼在挽救性治疗中的高效性与安全性。

　　普拉替尼以其精准的靶向机制和显著的临床获益，为RET阳性肿瘤患者提供了新的生存机会。无论是肺癌还是甲状腺癌，其高效控制肿瘤生长、改善生活质量的优势，使其成为临床不可或缺的治疗选择。随着更多临床证据的积累和用药方案的优化，普拉替尼有望进一步推动RET阳性肿瘤向精准化、长期管理方向发展，为患者带来更长久的生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普拉替尼/普雷西替尼(GAVRETO)为RET基因变异的肿瘤患者提供了新的治疗选择

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