恩西地平（Enasidenib）作为首款针对IDH2突变的口服靶向药物，彻底改变了急性髓系白血病（AML）的治疗格局。通过精准干预致癌代谢通路，其在临床实践中展现出卓越的抗癌活性，为携带IDH2突变的患者带来了前所未有的生存希望，并推动肿瘤治疗向“代谢调控”的深层领域拓展。

　　恩西地平适用于经基因检测确认的IDH2突变R/R AML成人患者，尤其适用于无法耐受强化化疗或移植的高危人群。其用药剂量固定为每日100毫克，口服给药，无需特定时间限制。治疗期间需定期监测血液学指标与肝功能，警惕IDH分化综合征（发生率约10%），早期识别并干预可显著降低风险。此外，恩西地平不经肾脏排泄，肾功能不全患者无需调整剂量，但肝功能不全者需谨慎使用。

　　单药治疗时，恩西地平的ORR达40.3%，CR率19.3%，中位OS超9个月，显著优于历史对照化疗方案。与同类药物艾伏尼布（IDH1抑制剂）相比，两者在适应症上互补，但恩西地平在IDH2突变患者中的完全缓解率更高。联合治疗方面，恩西地平与BCL-2抑制剂维奈克拉的组合在Ⅰ/Ⅱ期试验中实现ORR 55%，CR率高达57%，大幅延长患者生存期，凸显多靶点协同的潜力。安全性上，恩西地平的3级及以上毒性发生率约30%，低于部分化疗方案，且多为可管理的胃肠道反应。

　　一名55岁IDH2 R172突变AML患者，在经历标准化疗失败后，接受恩西地平单药治疗。两个月后骨髓象显示白血病细胞从80%降至30%，症状明显改善。后续联合维奈克拉治疗，患者实现完全缓解，并维持超过24个月，生活质量大幅提升。另一案例中，老年患者因合并心脏病无法耐受化疗，恩西地平作为唯一治疗手段使其生存期延长至18个月，且治疗期间仅出现轻度腹泻。这些案例凸显了恩西地平在不同临床场景中的灵活应用价值。

　　恩西地平的上市，不仅为IDH2突变AML患者提供了生存突破，更揭示了代谢调控在肿瘤治疗中的广阔前景。然而，耐药性的产生（如IDH2二次突变或旁路激活）仍是临床难题，未来需通过动态监测、联合用药及新型抑制剂研发持续攻克。对医疗体系而言，推广基因检测、优化诊疗路径，将助力更多患者从精准治疗中获益。随着代谢靶向药物的不断涌现，恩西地平有望成为血液肿瘤精准治疗体系中的基石药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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