癌症治疗正逐步迈向精准化时代，普拉替尼（Pralsetinib）作为首款获批的高选择性RET抑制剂，为携带RET基因变异的肿瘤患者带来了突破性治疗选择。通过精准阻断RET致癌信号，该药物在多种实体瘤中展现出显著疗效，其高效性、低毒性和便捷用药方式，正在改变非小细胞肺癌与甲状腺癌的临床治疗格局。

　　治疗原理

　　普拉替尼的药理核心在于精准抑制受体酪氨酸激酶RET。RET基因变异包括融合与突变，其异常激活可导致细胞信号传导失控，驱动肿瘤生长。普拉替尼通过高选择性地与RET激酶结合，抑制其活性，有效阻断下游致癌信号通路（如MAPK、PI3K/Akt），从而抑制肿瘤细胞增殖。与传统多激酶抑制剂不同，普拉替尼对RET的选择性显著提升，减少“误伤”其他激酶带来的副作用风险。此外，其设计针对原发与继发突变，有望预防耐药性产生，延长药物有效性。

　　适用症状与使用方法

　　适应症明确为：1.既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者；2.需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人及12岁及以上儿童；3.放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌。用药方案简洁：成人每日口服400mg，空腹服用（服药前2小时及后1小时不进食）。若漏服，当天尽快补服，次日恢复常规剂量。需注意避免与强CYP3A4抑制剂同服，如必须联用需调整剂量。治疗期间需监测血压、肝功能及出血风险，必要时调整用药。

　　药效与临床案例　　临床试验数据印证了普拉替尼的突破性效果。例如，在RET融合阳性NSCLC患者中，既往接受过铂类化疗者的客观缓解率（ORR）达66.7%（包括1例完全缓解），疾病控制率（DCR）93.9%；未接受过系统性治疗者的ORR高达83.3%，DCR 86.7%。实际案例中，一名肺癌脑转移患者经普拉替尼治疗6个月后，颅内病灶缩小70%，生存期延长至3年以上；另一位甲状腺髓样癌患者，在传统治疗无效后，用药3个月肿瘤缩小50%，生活质量显著改善。这些案例体现了药物对难治性病灶的高效响应与长期控制能力。

　　与其他药物的对比

　　对比传统化疗或泛靶点药物，普拉替尼的优势突出：

　　1.精准靶向：化疗依赖细胞毒性，副作用大，而普拉替尼通过RET靶点抑制，副作用多为轻中度（如高血压、疲劳），耐受性更佳。

　　2.跨癌种适用：不同于EGFR抑制剂仅用于肺癌，普拉替尼覆盖NSCLC、甲状腺癌等多个类型，突破组织来源限制。

　　3.耐药性管理：通过抑制原发与继发突变，其耐药性发生率低于部分多激酶抑制剂。

　　与同类RET抑制剂（如塞普替尼）相比，普拉替尼在儿童用药及特定突变亚型（如RET V804L）中的疗效数据更丰富，但两者均需结合患者基因特征选择。

　　实际应用中的效果与注意事项

　　临床实践中，普拉替尼的应用需严格遵循精准检测。治疗前必须通过NGS或FISH确认RET融合或突变状态。耐药性方面，约20%患者因新突变在1-2年后出现耐药，此时需再检测，考虑联合疗法（如PD-1抑制剂）或切换药物。例如，某研究对耐药患者联合免疫治疗，无进展生存期延长至原方案的1.8倍。此外，需注意胚胎毒性，妊娠或哺乳期禁用，治疗期间需避孕。

　　未来展望

　　当前研究正探索普拉替尼在早期RET阳性肿瘤辅助治疗中的潜力，同时推动基因检测技术的普及，使更多患者及早识别RET变异。联合用药方面，其与放疗、靶向药物的协同效应正在临床试验中验证，有望进一步提升疗效。此外，儿童用药数据的积累将拓展其在儿科肿瘤中的应用范围。

　　普拉替尼通过靶向RET基因变异，为肺癌与甲状腺癌患者提供了精准、高效且耐受性良好的治疗选择。其临床实践中展现的跨癌种疗效与长期生存获益，印证了精准医疗的价值。未来，随着联合疗法与检测技术的进步，普拉替尼有望惠及更多患者，推动肿瘤治疗向“基因驱动”时代深度发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普拉替尼/普雷西替尼(GAVRETO)为携带RET基因异常的癌症患者提供有效治疗

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