普拉替尼（Pralsetinib）作为一种高选择性、口服靶向药物，通过精准抑制RET基因突变，为RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）和RET突变型甲状腺癌等难治性肿瘤开辟了全新治疗路径。其独特的靶向机制、广泛的临床获益及良好的安全性，使其成为癌症精准治疗领域的重要突破，为患者提供了更长的生存时间与更高的生活质量。

　　普拉替尼的核心作用在于精准抑制RET激酶的异常激活。RET基因突变（如融合或点突变）常见于部分NSCLC及甲状腺癌中，导致肿瘤细胞的恶性增殖与转移。普拉替尼通过特异性结合RET蛋白，高效阻断其磷酸化及下游致癌信号传导，从而抑制肿瘤细胞的存活与扩散。与传统多靶点抑制剂不同，其高度选择性降低了非靶向毒性，同时有效应对RET耐药突变（如G810S），为复杂病例提供治疗可能。

　　普拉替尼适应症明确：①NSCLC：经基因检测确认RET融合阳性的成人患者，无论初治或经治；②甲状腺癌：包括晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）及放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌。推荐剂量每日400毫克，口服一次，可灵活选择空腹或随餐服用。剂量调整需依据患者耐受性：若出现严重不良反应（如3级高血压、肝功能异常），可逐步减量至200毫克或暂停，并积极对症处理。治疗期间需定期监测血压、心电图及肿瘤标志物，确保疗效与安全平衡。

　　临床数据显示，普拉替尼在RET突变患者中疗效突出。例如，在初治RET融合NSCLC患者中，其ORR达100%，肿瘤缩小率显著，中位PFS超过24个月；而在经治患者中，ORR亦达67%，PFS达17个月。对比化疗或泛靶点药物，其疗效优势显著，尤其在脑转移患者中，普拉替尼的颅内ORR达83%，有效控制了中枢神经系统病灶。对于甲状腺癌，其ORR达60%，中位PFS达22个月，显著优于传统治疗（如多激酶抑制剂的ORR约20%）。此外，普拉替尼的口服给药方式提升了患者依从性，副作用以可控的高血压、腹泻为主，多数为轻中度。

　　普拉替尼的成功应用，验证了基因驱动治疗在癌症领域的巨大潜力。然而，其长期用药的耐药性管理、副作用预防及可及性仍是临床挑战。未来，通过生物标志物指导的精准筛选、联合疗法（如与抗血管生成药物协同）及仿制药开发，或可进一步优化疗效并降低治疗成本。对临床医生而言，早期基因检测与动态治疗方案调整是最大化普拉替尼价值的核心，为患者带来更精准、高效的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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