在肿瘤精准医疗领域，靶向药物正不断突破治疗边界。普拉替尼（Pralsetinib）作为一款高选择性RET抑制剂，凭借其精准的靶向机制和卓越的临床疗效，成为攻克RET基因突变或融合阳性肿瘤的关键利器。无论是非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌还是甲状腺癌，普拉替尼均展现出显著的抗肿瘤活性，为晚期癌症患者开辟了生存新路径，重塑治疗格局。

　　普拉替尼的治疗原理聚焦于精准抑制异常激活的RET蛋白。当RET基因发生融合（如CCDC6-RET、KIF5B-RET）或突变（如M918T）时，其激酶活性失控，驱动癌细胞恶性增殖。普拉替尼通过特异性结合突变的RET蛋白，阻断下游信号传导，抑制肿瘤生长并诱导细胞凋亡。其独特的设计使其对野生型RET及其他激酶影响极低，从而在保证疗效的同时显著减少副作用，实现“精准打击”而非“全面杀伤”。

　　临床中，普拉替尼的适用场景清晰明确：1.转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）：在ARROW研究中，客观缓解率（ORR）达57%，中位无进展生存期（mPFS）12个月，颅内病灶控制率达91%，为脑转移患者带来希望。2.晚期RET突变甲状腺髓样癌（MTC）：ORR高达60%，mPFS超20个月，显著延长患者生存。3.放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌：ORR达70%，中位缓解持续时间（DOR）达22个月，为传统治疗无效的患者提供新选择。其疗效在初治与经治人群中均稳健，尤其在难治性病例中展现突破性价值。

　　用药方法需规范：口服给药，每日一次，剂量根据体重调整。体重≥50kg者推荐400mg，＜50kg者300mg，整粒吞服，避免咀嚼或压碎。常见副作用包括高血压、腹泻、疲劳、肝酶升高等，多数可通过剂量调整或对症处理缓解。需定期监测血压、肝功能及心电图，严重不良反应需及时干预。

　　在药物对比中，普拉替尼的优势突出：1.对比化疗：在NSCLC中，普拉替尼的mPFS远超化疗（12个月vs 4-6个月），且生活质量更佳。2.对比其他RET抑制剂：虽与塞尔帕替尼同为RET靶向药，普拉替尼在特定亚型（如MTC）中展现出独特疗效，且副作用谱略有差异，为患者提供个性化选择。3.对比免疫治疗：在免疫检查点抑制剂耐药的RET阳性患者中，普拉替尼可作为关键替代方案，且联合治疗潜力正在探索中。

　　真实案例印证其价值：一名55岁NSCLC患者，因广泛转移伴脑转移濒临失明，使用普拉替尼后颅内病灶缩小80%，视力恢复，生存期已超3年。另一例甲状腺癌患者，在放射性碘治疗失败后，普拉替尼使其肿瘤稳定长达4年，避免激进手术，生活质量显著提升。

　　普拉替尼的精准靶向策略，不仅解决了RET阳性肿瘤的治疗难题，更通过高效颅内控制和长期生存数据，为晚期患者带来生存希望，成为肿瘤精准医疗不可或缺的里程碑式药物，推动治疗向更精准、个体化的方向迈进。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普吉华/普拉替尼(PRALSETINIB)在治疗RET融合阳性的NSCLC中表现出色

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