在急性髓系白血病靶向治疗领域，吉瑞替尼作为一种强效选择性FLT3抑制剂，为存在特定基因突变的复发难治患者提供了重要的治疗选择。这种口服小分子药物通过抑制FLT3受体的酪氨酸激酶活性，有效阻断下游信号传导通路，抑制白血病细胞增殖并促进其凋亡。FLT3基因突变见于约30%的急性髓系白血病患者，其中内部串联重复突变（FLT3-ITD）是最常见的类型，导致受体持续激活并驱动疾病进展。吉瑞替尼的独特之处在于其对FLT3-ITD和FLT3-TKD突变均具有高度活性，能够克服第一代FLT3抑制剂的耐药问题，为难治性患者带来新的希望。

　　吉瑞替尼适用于经检测确认存在FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。临床推荐剂量为每日一次口服120毫克，可与食物同服或单独服用，但应避免与高脂肪餐同时摄入以免影响吸收。治疗应持续直至疾病进展或出现不可耐受的毒性，在用药过程中需要定期监测心电图、肝功能胰腺酶谱，因为这些是可能出现的药物相关不良反应。特别需要关注QT间期延长和后部可逆性脑病综合征等潜在风险，及时识别和管理这些毒性对于确保治疗安全至关重要。

　　关键临床试验数据显示，吉瑞替尼在FLT3突变急性髓系白血病中展现出显著疗效。在ADMIRAL研究中，吉瑞替尼治疗组的完全缓解率加上完全缓解伴部分血液学恢复的比率达到54%，其中完全缓解率为34%。更令人鼓舞的是，中位总生存期达到9.3个月，显著优于挽救性化疗的5.6个月。长期随访数据表明，接受吉瑞替尼治疗的患者12个月总生存率达到37%，这在复发难治急性髓系白血病治疗中是一个重要突破。在造血干细胞移植桥接方面，吉瑞替尼使25%的患者能够成功过渡到移植，为长期治愈提供了可能。

　　与传统的挽救性化疗相比，吉瑞替尼显示出更好的疗效和生存获益。化疗在复发难治FLT3突变患者中的完全缓解率通常仅为15-20%，中位总生存期约为4-6个月。而吉瑞替尼不仅将完全缓解率提高至34%，还将中位总生存期延长至9.3个月。与其他FLT3抑制剂相比，吉瑞替尼对多种耐药突变保持活性，特别是对FLT3-TKD突变的有效性使其具有更广的适用人群。对于老年和不适合强化疗的患者，吉瑞替尼提供了相对安全的口服治疗选择，显著改善了生活质量。

　　临床实践中的典型案例证明了吉瑞替尼的治疗价值。一位58岁女性FLT3-ITD突变急性髓系白血病患者，在接受标准诱导化疗后获得缓解，但12个月后骨髓复发。开始吉瑞替尼治疗后第四周，外周血细胞计数开始改善，骨髓穿刺显示原始细胞比例从45%降至8%，治疗第八周达到完全缓解伴部分血液学恢复。治疗过程中出现2级QT间期延长和1级肝酶升高，经剂量调整和对症处理后缓解。该患者持续缓解10个月后成功进行异基因造血干细胞移植，目前已无病生存超过24个月。这个案例展示了吉瑞替尼在难治性急性髓系白血病中的显著疗效和可管理的安全性特征，为患者接受根治性移植创造了宝贵机会。随着临床经验的积累，吉瑞替尼继续为FLT3突变白血病患者提供重要的治疗选择，标志着急性髓系白血病治疗进入了精准靶向新时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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