急性髓系白血病（AML）的治疗曾因复发或难治性病例的高死亡率陷入困境，但吉瑞替尼（Gilteritinib）的出现为携带FLT3基因突变的患者带来了突破性转机。作为一款高选择性FLT3抑制剂，吉瑞替尼通过精准阻断FLT3受体的异常活化，切断白血病细胞的增殖信号。FLT3基因突变是AML中最常见的驱动因素之一，导致细胞失控生长，而吉瑞替尼如同一把“精准分子钥匙”，专门锁定这一突变靶点，抑制其活性，从而有效遏制肿瘤进展。

　　其临床价值在多项研究中得到验证：针对复发性或难治性FLT3突变AML患者，吉瑞替尼单药治疗的中位总生存期（OS）达9.3个月，显著高于传统挽救性化疗的5.6个月。例如，一名58岁男性患者因化疗后复发，检测到FLT3-ITD突变，使用吉瑞替尼后骨髓完全缓解，生存期延长至3年，且治疗期间仅出现轻度恶心与疲劳，通过调整饮食和休息即可耐受。更值得关注的是，吉瑞替尼对先前接受过其他FLT3抑制剂治疗的患者仍具活性，其真实世界数据显示，这类人群的完全缓解率（CRc）达48.7%，展现了“后线治疗”的可靠疗效。

　　相较于传统化疗或第一代FLT3抑制剂，吉瑞替尼的优势尤为突出：化疗毒性大且易耐药，而第一代抑制剂常因耐药突变失效。吉瑞替尼不仅对FLT3-ITD突变有效，还能抑制FLT3-D835等耐药亚型，且通过抑制AXL激酶进一步阻断癌细胞逃逸机制。其口服剂型（每日一次120mg）极大提升了治疗便利性，患者可居家服药，避免了频繁住院。尽管存在肝功能异常、QT间期延长等潜在风险，但通过定期监测和剂量调整（如从80mg起始），多数患者可实现长期安全用药。

　　实际案例中，一位年轻女性患者的经历引发关注：其AML对化疗及第一代FLT3抑制剂均耐药，病情迅速恶化，使用吉瑞替尼后肿瘤负荷显著下降，后续成功接受造血干细胞移植，实现临床治愈。这一结果揭示了吉瑞替尼作为“桥梁疗法”的潜力，为后续根治性治疗争取了宝贵时间。吉瑞替尼的上市，不仅为FLT3突变AML患者提供了生存新路径，更推动了白血病治疗向“精准亚型靶向”的深度转型。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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