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恩曲替尼/罗圣全(Rozlytrek)是为罕见靶点癌症患者重塑生命的孤儿药之光

时间:2025-09-01 11:09 来源:医药查询 作者:康必行-小茜

  在癌症治疗领域,携带NTRK或ROS1融合的罕见癌症患者曾因靶点小众长期面临“无药可医”的困境,但罗圣全(恩曲替尼)的出现彻底改变了这一现状。该药物通过专攻TRK与ROS1这两个“孤儿靶点”,以高选择性抑制突变蛋白的异常活性,逆转细胞恶性转化。其设计初衷即聚焦于传统药物忽略的罕见亚型,为包括先天性纤维肉瘤、乳头状甲状腺癌、ROS1阳性肺癌等难治性肿瘤提供了专属解决方案,真正实现“小众不孤单,精准有药医”。

罗圣全.jpg

  罗圣全临床数据揭示了其跨癌种的惊人潜力:在NTRK融合阳性实体瘤中,患者总体客观缓解率达81%,其中儿童患者的缓解率高达91%,中位缓解持续时间(DOR)超2年。例如,一名年仅6岁的先天性纤维肉瘤患儿,因肿瘤侵袭肝脏与骨骼,手术无法根治,使用罗圣全后病灶逐步缩小,目前已恢复正常生活。而在ROS1阳性肺癌领域,一线治疗患者的中位无进展生存期(mPFS)达39.4个月,远超传统靶向药的17.7个月,例如,一位老年肺癌患者因脑转移无法耐受化疗,罗圣全使其颅内与肺部肿瘤同步稳定,生存期延长至5年。

  相较于其他治疗选择,罗圣全的差异化优势清晰可见:传统化疗对罕见靶点无效且毒性大;而罗圣全专攻突变细胞,副作用以轻中度为主,通过剂量调整即可管理。与同类靶向药对比,罗圣全兼具双靶点活性,覆盖更多罕见亚型,且儿童用药方案(基于体表面积调整)填补了儿科精准治疗的空白。此外,其纳入医保后显著降低了经济负担,使罕见靶点患者真正受益于精准医学。

  实际案例中,一名罕见乳头状甲状腺癌患者的经历引发共鸣:其肿瘤携带NTRK3融合,历经手术与碘131治疗无效,罗圣全使其病灶缩小70%,甲状腺功能恢复,避免了终身服药的痛苦。这一结果不仅验证了药物在罕见亚型中的有效性,更揭示了精准医学“小众亦重要”的深远意义。罗圣全的成功,不仅为患者提供了生存机会,更为罕见靶点癌症治疗开辟了“专属通道”,照亮了曾被忽视的生命之光。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问 恩曲替尼 https://www.kangbixing.com/drug/eqtn/


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(责任编辑:康必行-小茜)
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