在血液肿瘤治疗领域，维奈克拉作为一种首创的高选择性BCL-2抑制剂，为急性髓系白血病患者带来了突破性治疗选择。这种口服小分子药物通过特异性结合BCL-2蛋白，解除其对凋亡信号的抑制，促使肿瘤细胞走向程序性死亡。其独特的作用机制在于模拟BH3-only蛋白的功能，与BCL-2蛋白的BH3结合域紧密结合，从而释放被束缚的促凋亡蛋白，激活线粒体凋亡通路。急性髓系白血病作为最常见的成人急性白血病，传统化疗效果有限且毒性较大，维奈克拉为这类患者提供了全新的靶向治疗途径。

　　维奈克拉适用于与去甲基化药物或低剂量阿糖胞苷联合治疗不适合强化疗的新诊断急性髓系白血病成人患者。临床使用需要采用逐步递增的给药方案：第一周每日口服20毫克，第二周增至50毫克，第三周100毫克，第四周达到目标剂量400毫克。这种阶梯式剂量调整旨在降低肿瘤溶解综合征风险，治疗期间必须密切监测血常规、电解质和肾功能。治疗应持续直至疾病进展或出现不可耐受的毒性，在用药过程中需要特别关注血细胞减少和感染风险，及时的支持治疗对保障治疗安全至关重要。

　　关键临床试验数据显示，维奈克拉联合方案在老年急性髓系白血病中展现出卓越疗效。在VIALE-A研究中，维奈克拉联合阿扎胞苷组的完全缓解率加完全缓解伴血细胞不完全恢复比率达到66.4%，显著优于单药组的28.3%。中位总生存期方面，联合组达到14.7个月，而对照组仅为9.6个月。更令人鼓舞的是，治疗组中43%的患者达到可测量残留病灶阴性，这预示着更深层次的缓解质量。长期随访数据表明，获得完全缓解的患者中位总生存期达到22.3个月，这在老年急性髓系白血病治疗中是一个重要突破。

　　与传统化疗方案相比，维奈克拉联合方案显示出更好的耐受性和更高的缓解率。传统强化疗在老年患者中的完全缓解率通常为40-50%，且治疗相关死亡率高达10-20%，而维奈克拉方案将缓解率提高至66%的同时将治疗相关死亡率控制在7%以下。与单用去甲基化药物相比，维奈克拉联合方案将中位总生存期延长了5个月，这意味着更多患者能够获得生存获益。对于不适合移植的患者，维奈克拉提供了有效的长期管理选择，中位治疗持续时间达到8.9个月。

　　临床实践中的典型案例证明了维奈克拉的治疗价值。一位72岁急性髓系白血病患者，因心功能不全不适合强化疗，基线骨髓原始细胞比例达45%。开始维奈克拉联合阿扎胞苷治疗后第四周，骨髓原始细胞降至15%，第八周时达到完全缓解。治疗过程中出现3级中性粒细胞减少，经G-CSF支持后恢复。该患者持续缓解16个月，期间生活质量良好，无需住院治疗。这个案例展示了维奈克拉在脆弱人群中的显著疗效和可管理的安全性特征。随着临床经验的积累，维奈克拉正在改变急性髓系白血病的治疗格局，为老年和不适合强化疗的患者提供了重要的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈托克/维奈克拉(VENETOCLAX)联合利妥昔单抗在二线治疗CLL/SLL中展现出卓越疗效

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