中枢神经系统肿瘤和某些血液系统恶性肿瘤的治疗始终面临穿透屏障、杀灭隐匿癌细胞的挑战。洛莫司汀作为一种具有脂溶性的亚硝基脲类烷化剂，能够有效穿过血脑屏障，在脑组织中达到较高的药物浓度，从而对原发性脑肿瘤及转移性病灶发挥直接杀伤作用。其作用机制在于通过烷基化DNA分子，引起DNA链断裂与交联，干扰肿瘤细胞的复制与分裂，最终诱导细胞凋亡。由于其对快速分裂的肿瘤细胞具有高度敏感性，因此在多种恶性肿瘤的综合治疗中占据重要地位。

　　洛莫司汀主要用于治疗恶性胶质瘤，包括多形性胶质母细胞瘤和间变性星形细胞瘤，同时也用于霍奇金淋巴瘤的二线治疗方案。对于术后放疗后复发或进展的脑肿瘤患者，洛莫司汀常作为系统性治疗的重要组成。其标准用法为口服胶囊，剂量通常按体表面积计算，推荐剂量为130 mg/m²，每6周给药一次，空腹服用以提高吸收率。由于药物代谢主要经肝脏进行，肝功能异常者需谨慎调整剂量。

　　一位52岁的男性患者，因头痛和癫痫发作确诊为多形性胶质母细胞瘤，术后接受放疗联合替莫唑胺治疗，但10个月后影像学显示肿瘤复发。改用洛莫司汀单药治疗后，连续三个周期评估显示病灶稳定，症状缓解，生活质量得以维持。另一例38岁的霍奇金淋巴瘤患者，在一线ABVD方案失败后进入二线治疗，联合使用洛莫司汀与其他化疗药物后，达到部分缓解，为后续自体移植创造了条件。这些案例表明，洛莫司汀在控制疾病进展方面具有明确的临床价值。

　　与其他烷化剂相比，洛莫司汀的独特之处在于其良好的血脑屏障穿透能力，这是许多化疗药物难以实现的。例如，环磷酰胺虽为广谱烷化剂，但在脑脊液中浓度极低，难以作用于中枢病灶。而洛莫司汀的脂溶性结构使其能够广泛分布于脑组织，发挥靶向效应。其主要不良反应包括骨髓抑制，表现为白细胞和血小板减少，通常在给药后4-6周达到最低点，需定期监测血常规。此外，延迟性肺毒性虽罕见，但需长期随访警惕。

　　洛莫司汀作为少数能有效进入中枢神经系统的化疗药物之一，在脑肿瘤治疗中具有不可替代的地位。其作用机制明确，临床应用经验丰富，为复发或难治性患者提供了重要的治疗延续。尽管存在一定的毒性风险，但通过规范用药和严密监测，仍可实现疗效与安全性的平衡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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