尿路上皮癌是泌尿系统常见的恶性肿瘤,多数患者在初诊时已失去手术机会或出现转移。对于携带成纤维细胞生长因子受体(FGFR)基因异常的患者,传统化疗疗效有限,预后较差。厄达替尼(ERDAFITINIB)的出现为这一特定人群带来了新的治疗希望。该药物是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂,能够高选择性地靶向FGFR1-4,尤其对FGFR2和FGFR3的激活突变或融合具有显著抑制作用。通过阻断FGFR信号通路的异常激活,厄达替尼(ERDAFITINIB)可抑制肿瘤细胞的增殖、迁移和血管生成,从而实现肿瘤的控制与缩小。这一机制使其成为精准医疗背景下极具代表性的靶向药物。
厄达替尼适用于经基因检测确认存在FGFR2或FGFR3突变或融合、且在铂类化疗后进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者。临床研究数据显示,在一项纳入87例患者的II期试验中,厄达替尼(ERDAFITINIB)单药治疗的总缓解率达到32.2%,其中完全缓解率为2.3%,部分缓解率为29.9%。中位缓解持续时间为5.4个月,中位无进展生存期为5.5个月,总生存期达到13.8个月。这些数据在化疗失败后的患者群体中具有重要临床价值,尤其对于无法耐受免疫治疗或PD-L1低表达者,提供了有效的替代方案。
用药方式为口服,推荐起始剂量为8毫克每日一次,连续服用21天后暂停7天,形成28天为一周期的给药方案。治疗期间需定期监测血磷水平,因FGFR通路抑制常导致磷酸盐重吸收障碍,引发高磷血症,发生率高达70%以上。其他常见不良反应包括口腔炎、腹泻、手足综合征、乏力和视力模糊,多数为轻中度,可通过剂量调整或对症处理控制。治疗前及治疗期间应进行眼科检查,以排除或监测中心性浆液性视网膜病变等视觉毒性。
与其他治疗手段相比,厄达替尼(ERDAFITINIB)展现出独特优势。传统化疗如顺铂联合吉西他滨方案虽为一线标准,但对肾功能要求高,且毒性较大。免疫检查点抑制剂如PD-1/PD-L1抗体虽有一定疗效,但总体响应率不足20%,且依赖PD-L1表达水平。而厄达替尼(ERDAFITINIB)的疗效与PD-L1状态无关,只要存在FGFR驱动变异即可获益。与泛FGFR抑制剂相比,厄达替尼(ERDAFITINIB)在选择性上更优,减少了脱靶效应带来的毒性,提高了治疗窗口。
在临床实践中,一位58岁男性患者因转移性膀胱癌在铂类化疗后进展,基因检测发现FGFR3-TACC3融合。随后开始使用厄达替尼(ERDAFITINIB),治疗两个月后影像学评估显示肝脏和淋巴结转移灶明显缩小,肿瘤负荷下降超过50%,达到部分缓解。尽管出现轻度高磷血症和口腔溃疡,经饮食调整和局部护理后缓解,患者持续治疗至今已10个月,生活质量稳定。这一案例充分体现了靶向治疗在精准筛选患者中的高效性与可行性。
厄达替尼(ERDAFITINIB)不仅拓展了晚期尿路上皮癌的治疗路径,更强调了分子检测在临床决策中的核心地位。它为携带FGFR变异的患者提供了个体化治疗选择,延长了生存期并改善了生活质量。随着更多联合策略的探索,如与免疫治疗序贯或联合使用,其临床应用前景将更加广阔。对于特定基因变异的癌症患者而言,这不仅是药物的更替,更是治疗理念的革新。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:厄达替尼(Balversa/erdafitinib)为具有FGFR2或FGFR3基因突变的患者带来福音
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