急性髓系白血病的治疗长期以来依赖化疗，但对老年或体弱患者而言，治疗相关毒性常难以承受。依维替尼的出现为携带IDH1突变的患者开辟了新的治疗路径。其作用机制聚焦于纠正由基因突变引发的代谢紊乱，通过高选择性抑制突变型IDH1酶，显著降低体内2-HG水平，解除其对表观遗传修饰的抑制，使异常造血前体细胞恢复分化能力。这种“诱导分化”策略与传统细胞毒药物截然不同，不仅提高了治疗的精准度，也改善了安全性。该药适用于经分子检测确认存在IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病患者，也可用于新诊断但不适合强化疗的患者。治疗以口服方式进行，每日500毫克，持续用药，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

　　在关键的AG120-C-001临床试验中，依维替尼单药治疗复发难治性IDH1突变AML患者，总缓解率（ORR）达到41.6%，其中完全缓解（CR）率为30.4%，中位总生存期为9.3个月，部分患者生存期超过两年。安全性数据显示，最常见不良反应为恶心（37%）、腹泻（32%）、疲劳（28%）和食欲下降（25%），多为轻中度。分化综合征发生率约为14%，通常可控。与阿扎胞苷等去甲基化药物相比，依维替尼的缓解率更高，起效更快，且不依赖骨髓抑制。与化疗相比，其血液学毒性显著更低，感染和出血风险减少，更适合门诊长期管理。此外，联合阿扎胞苷的方案已在临床试验中显示出协同效应，总缓解率提升至60%以上，为患者提供更多治疗选择。

　　一位67岁的女性患者因贫血和反复感染就医，确诊为IDH1突变型急性髓系白血病，因拒绝化疗且不适合高强度治疗，开始依维替尼单药治疗。用药第18天出现发热和胸闷，经评估确诊为分化综合征，给予泼尼松后症状迅速缓解。继续治疗至第21天，骨髓原始细胞降至4%，血象改善，达到完全缓解。后续维持治疗期间仅偶有轻度胃肠道不适，无需住院处理。随访14个月仍处于缓解状态，可正常生活。该案例凸显了依维替尼在避免传统化疗毒性的同时，实现深度缓解的潜力。其口服便利性、作用机制精准、安全性相对可控，使其成为特定患者群体的理想选择。尽管长期使用可能面临耐药挑战，但通过分子监测和联合策略，正在不断优化治疗路径。依维替尼不仅是一种药物，更代表了从“一刀切”到“因人施治”的医学进步，为精准血液肿瘤学树立了新标杆。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 依维替尼 https://www.kangbixing.com/drug/yiweitini/