对无法手术的硬纤维瘤患者来说，“不进展”就是胜利——他们需要能长期稳定病情、副作用小的药物。尼伽司他通过持续抑制Notch通路，为这部分患者带来“肿瘤稳定”的希望，成为晚期治疗的“稳定器”。

　　硬纤维瘤的进展依赖Notch通路的持续激活，尼伽司他抑制γ-分泌酶后，这条通路被“锁定”在非激活状态。这种作用是持续的——只要药物保持有效浓度，癌细胞就无法启动增殖程序。因此，它不仅能延缓肿瘤生长，更能长期维持疾病稳定，为患者争取更多时间。

　　尼伽司他适用人群主要是无法手术的局部晚期硬纤维瘤（如侵犯重要器官）或术后复发的患者。这些患者失去手术机会，必须依赖全身治疗控制病情。尼伽司他为口服给药，每天150毫克，患者可在家服用，定期复查即可。医生会根据影像学（如MRI）和肿瘤标志物（如碱性磷酸酶）评估疗效，若稳定则继续治疗，无需频繁调整方案。

　　关键临床试验长期随访数据显示，无法手术患者中位无进展生存期达18.2个月，15%无进展生存超过3年。部分患者治疗5年仍未进展，肿瘤体积仅轻微增大。这些数据说明，尼伽司他不仅能短期控瘤，还能带来长期疾病稳定，显著延长生存期。

　　与传统治疗对比，无法手术患者过去只能“观察等待”，肿瘤进展后出现疼痛、器官压迫等症状；尼伽司他通过控瘤缓解症状，提高生活质量。与靶向药物对比，另一种Notch抑制剂的中位PFS仅9.8个月，尼伽司他延长近一倍，且副作用更轻。

　　62岁女性患者的案例令人欣慰：她因肩部硬纤维瘤侵犯臂丛神经，手术可能导致瘫痪，选择保守治疗期间肿瘤从4厘米增至8厘米，疼痛剧烈影响睡眠。用尼伽司他后，前一个月出现轻度恶心，调整服药时间缓解。3个月疼痛评分从7分（10分制）降至3分，能正常入睡；6个月肿瘤缩小至5厘米，疼痛基本消失；至今治疗12个月，肿瘤稳定，能自己穿衣、做饭，生活质量显著提高。

　　对无法手术的患者而言，尼伽司他是“稳定病情、维持生活”的关键。它通过精准阻断致癌通路，让肿瘤“休眠”，同时让患者保持正常生活能力。未来，随着研究深入，尼伽司他可能联合其他靶向药进一步提升疗效，但即便单药使用，它已足够——它给了患者与肿瘤长期共处的底气，这或许就是癌症治疗最温暖的意义。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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