在急性髓系白血病的治疗领域,FLT3基因突变一直与高复发风险和不良预后密切相关。雷德帕斯作为一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂,其独特价值在于它能够与标准化疗方案联合,为初治的FLT3突变急性髓系白血病患者提供更有效的治疗选择。雷德帕斯通过抑制多种酪氨酸激酶受体发挥作用,其中最重要的是抑制FLT3受体的活性。在FLT3突变的白血病细胞中,这种突变会导致FLT3受体持续激活,进而驱动白血病细胞不受控制地增殖。雷德帕斯能够阻断这种异常信号传导,诱导白血病细胞凋亡,并与化疗药物产生协同作用,提高治疗效果。
米哚妥林联合标准柔红霉素和阿糖胞苷方案适用于新诊断的FLT3突变阳性急性髓系白血病成人患者。关键临床试验数据显示,在接受雷德帕斯联合化疗的患者中,中位总生存期达到74.7个月,而单纯接受化疗的对照组为25.6个月,死亡风险显著降低。在临床实践中,一位58岁的初治急性髓系白血病患者,基因检测发现FLT3-ITD突变,随即开始接受雷德帕斯联合标准化疗。在诱导化疗期间,患者除出现预期的骨髓抑制外,对雷德帕斯的耐受性良好。巩固治疗结束后,患者达到分子学完全缓解,为后续可能进行的造血干细胞移植创造了有利条件。
该药物的使用方法需严格遵循联合用药方案。在诱导治疗阶段,米哚妥林在化疗开始第8天使用,剂量为50毫克,每日两次,与食物同服。巩固治疗阶段则在化疗结束后开始使用,持续两个周期。与单用化疗相比,加入雷德帕斯可显著改善FLT3突变患者的预后,但同时也增加了不良反应的管理难度。常见的不良反应包括恶心呕吐、黏膜炎、头痛和皮肤毒性等,多数可通过对症支持治疗得到控制。需要特别关注的是雷德帕斯可能引起骨髓抑制加重和QT间期延长,治疗期间需要密切监测血常规和心电图。与其他FLT3抑制剂相比,雷德帕斯是首个被批准用于急性髓系白血病诱导治疗的靶向药物,其与化疗的联合方案为患者提供了全新的治疗路径。雷德帕斯的应用标志着急性髓系白血病治疗进入了个体化精准治疗的新时代,为FLT3突变患者带来了显著的生存获益。随着临床经验的积累,其在急性髓系白血病治疗中的地位将日益重要。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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