在中枢神经系统肿瘤中，低级别胶质瘤的治疗面临巨大挑战。沃拉西地尼作为一种双重IDH1/2抑制剂，通过抑制突变型IDH1/2酶的活性，减少致癌代谢物2-羟戊二酸的生成，从而诱导肿瘤细胞分化。该药物适用于携带IDH1或IDH2突变的复发或进展性2级胶质瘤成人患者。关键临床试验数据显示，与安慰剂相比，沃拉西尼显著延长了无进展生存期，中位无进展生存期达到27.7个月，而观察组为11.1个月。
沃拉西地尼的推荐剂量为每日一次口服40毫克，可随餐服用。一项涉及331例患者的研究显示，沃拉西尼治疗组疾病进展或死亡风险显著降低。考虑一位38岁男性患者的临床案例，该患者确诊为IDH1突变型2级星形细胞瘤，术后观察期间出现肿瘤进展。开始沃拉西尼治疗后，磁共振复查显示肿瘤体积稳定，相关神经症状改善。治疗期间主要不良反应为肝酶升高和头痛，经对症处理后缓解。这个案例体现了沃拉西尼在延缓低级别胶质瘤进展方面的价值。
与传统放疗和化疗相比，沃拉西尼靶向治疗具有更好的安全性和生活质量获益。常见的不良反应包括疲劳、恶心、皮疹等，需要定期监测肝功能。随着对胶质瘤分子特征认识的深入，沃拉西尼为代表的靶向治疗为特定基因突变患者提供了新的治疗选择，改善了这类疾病的治疗前景。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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