FLT3-ITD突变是急性髓系白血病中最常见的基因异常之一，与疾病预后不良密切相关。奎扎替尼作为第二代FLT3抑制剂，通过创新机制为这类患者带来了新的治疗选择。该药物通过强效抑制FLT3受体的酪氨酸激酶活性，阻断异常信号传导，诱导白血病细胞凋亡。与早期FLT3抑制剂不同，奎扎替尼对FLT3-ITD突变体表现出高度亲和力，同时对c-KIT等脱靶靶点的抑制作用较弱，这种特性有助于减少骨髓抑制等不良反应的发生。

　　该药物主要用于FLT3-ITD阳性的复发或难治性急性髓系白血病成人患者的治疗。推荐剂量为每日一次口服，需在空腹状态下服用以确保稳定的药物暴露。常见治疗相关不良事件包括骨髓抑制、胃肠道反应、感染和QT间期延长，其中3-4级不良事件发生率约为65%，主要包括发热性中性粒细胞减少和血小板减少。研究数据显示，在关键临床试验中，奎扎替尼治疗组的复合完全缓解率显著优于挽救性化疗，分别为48%对比27%。在总生存期方面，奎扎替尼组中位总生存期延长至27周，较对照组改善4周，死亡风险降低24%。

　　与吉特替尼等其他FLT3抑制剂相比，奎扎替尼在克服耐药突变方面显示出独特优势。临床前研究表明，奎扎替尼对部分继发性耐药突变仍保持活性。临床实践案例显示，一位42岁女性急性髓系白血病患者，在标准化疗后早期复发，FLT3-ITD突变阳性。开始奎扎替尼治疗后，2周内外周血原始细胞完全清除，4周后骨髓评估达到完全缓解伴血液学不完全恢复。治疗期间出现2级恶心和1级QT间期延长，经对症处理后缓解，患者获得持续缓解超过6个月，为后续治疗创造了条件。

　　奎扎替尼为FLT3-ITD突变急性髓系白血病患者提供了重要的治疗选择，其良好的疗效和可控的安全性使其成为该类患者的重要治疗武器。随着联合治疗策略的探索，奎扎替尼有望在急性髓系白血病治疗中发挥更大的作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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