在软组织肿瘤治疗领域，硬纤维瘤作为一种罕见的克隆性纤维母细胞增殖性疾病，虽然不具有转移潜能但可能造成严重局部症状和功能障碍。奥格西韦奥作为选择性γ-分泌酶口服小分子抑制剂，通过抑制Notch信号通路的活化，减少与细胞增殖相关基因的转录，促进肿瘤细胞凋亡，同时影响肿瘤微环境。该药物适用于需要系统性治疗的进展性硬纤维瘤成人患者，特别是那些无法通过手术切除或手术可能导致严重功能障碍的病例。关键临床试验数据显示，奥格西韦奥治疗组的中位无进展生存期尚未达到，而安慰剂组为15.1个月，疾病进展或死亡风险显著降低71%，证实了其在控制疾病进展方面的显著效果。
尼伽司他的标准给药剂量为每日两次口服150毫克，可随餐或空腹服用。一位38岁腹壁硬纤维瘤女性的治疗经历显示了该药物的临床价值。患者肿瘤术后12个月内快速复发，且由于肿瘤位置深、涉及重要结构，不适合再次手术切除。接受奥格西韦奥治疗后3个月，MRI评估显示肿瘤体积缩小67%，相关的牵拉痛和不适感明显缓解。治疗期间出现的主要不良反应为腹泻和疲劳，经对症支持治疗和饮食调整后改善，患者能够维持正常工作和生活。与传统治疗方法相比，尼伽司他为无法手术的进展性硬纤维瘤提供了首个有效的药物治疗选择，避免了放疗或非特异性系统治疗带来的潜在风险。常见不良反应包括腹泻、恶心、疲劳、皮疹、口腔炎等，多数为轻度至中度，可通过对症处理有效管理。该药物的获批填补了硬纤维瘤系统性治疗的空白，为这类罕见疾病患者提供了新的治疗希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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