在骨髓纤维化的治疗中，芦可替尼是标准的JAK抑制剂，但对于伴有严重血小板减少的患者，其使用常受限制，帕克替尼作为一种口服的JAK2/FLT3和IRAK1抑制剂，在抑制JAK-STAT信号通路的同时，对血小板影响相对较小，为伴有中重度血小板减少的骨髓纤维化患者提供了重要的治疗选择。

　　帕克替尼的治疗原理是抑制JAK2、FLT3和IRAK1等多个激酶。JAK2的抑制可减轻骨髓纤维化相关的脾肿大和体质性症状；FLT3和IRAK1的抑制可能有助于改善贫血和骨髓纤维化。重要的是，其对JAK1的抑制活性较弱，这可能与其不显著加重血小板减少的临床特性相关，使其适用于血小板计数较低的患者群体。

　　它适用于治疗伴有中度至重度血小板减少的中危或高危原发性或继发性骨髓纤维化成人患者。使用方法为口服，每日两次，可空腹或与食物同服。在关键临床试验中，在伴有严重血小板减少的患者中，与最佳可用疗法相比，帕克替尼在缩小脾脏体积、改善总症状评分方面显示出显著优势，同时还能减少输血需求，改善贫血。与芦可替尼相比，其在血小板计数较低的患者中具有更好的耐受性，其主要不良反应包括腹泻、恶心、呕吐、血小板计数进一步下降和贫血，需要密切监测。

　　帕克替尼的出现，填补了伴有严重血小板减少的骨髓纤维化患者群体缺乏有效JAK抑制剂治疗的空白。这部分患者通常预后较差，治疗选择有限。帕克替尼为他们提供了控制脾大和症状的有效手段，且不显著加重血小板减少，甚至可能改善贫血。实际应用中，其胃肠道毒性（尤其是腹泻）是主要的管理挑战，但通常可通过支持治疗和剂量调整控制。与芦可替尼相比，其适用人群更侧重于有血小板减少顾虑的患者；与支持治疗相比，其提供了明确的疾病改善作用。帕克替尼的成功，体现了骨髓纤维化治疗向更精细化的患者分层管理发展，满足了特定亚群患者的未满足需求，是精准医疗理念在该疾病领域的延伸。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕克替尼(Pacritinib/Vonjo)如“骨髓健康护航者”助力骨髓纤维化患者康复

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