软组织肉瘤种类繁多，其中上皮样肉瘤是一种相对罕见但侵袭性强的恶性肿瘤，好发于青少年和年轻成人，当疾病进展至局部晚期或转移阶段，传统化疗的疗效非常有限，患者常常面临治疗选择匮乏的困境。其独特的分子特征为靶向治疗提供了可能，达唯珂正是在此背景下应运而生的创新药物。它是一种口服的、首创的EZH2抑制剂。EZH2是一种组蛋白甲基转移酶，是PRC2复合物的催化亚基，在控制基因表达中起着关键作用。在近乎所有的上皮样肉瘤中，都存在INI1基因的功能丧失，这导致SWI/SNF染色质重塑复合物功能缺失。其后果是EZH2被异常激活，进而过度抑制一系列抑癌基因的表达，驱动肿瘤的发生发展。达唯珂的作用机制正是精准地抑制过度活跃的EZH2甲基转移酶活性，从而解除其对下游靶基因的抑制，恢复部分正常的基因表达程序，最终达到抑制肿瘤细胞生长的目的。

　　他泽司他适用于治疗16岁及以上、不符合完全切除条件的、转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者。其获批主要基于一项在难治性患者中开展的关键临床试验结果。数据显示，在接受达唯珂治疗的患者中，客观缓解率达到15%，虽然数值看似不高，但在这种极其难治、既往缺乏有效药物的肉瘤亚型中，具有重要的临床意义。获得缓解的患者，其中位缓解持续时间达到41周，表明疗效一旦出现，可以维持相当长的时间。此外，超过三分之二的患者实现了疾病控制。该药为口服片剂，每日两次，空腹服用。常见的不良反应包括疲劳、恶心、食欲下降、呕吐和便秘等，大多数为轻至中度。

　　与传统用于肉瘤的细胞毒性化疗相比，他泽司他的作用机制完全不同，它不是通过直接杀伤快速分裂的细胞起效，而是通过表观遗传调控，试图将癌细胞的异常基因表达状态“拨乱反正”。这种靶向性的作用方式，使其副作用谱与化疗有显著区别，为患者提供了一个全新的治疗维度。在上皮样肉瘤这一特定疾病中，它是首个获批的针对其核心分子病理机制的靶向药物。临床案例说明了其应用价值。一位年轻的上皮样肉瘤患者，在手术后出现局部复发和肺转移，经历多线化疗后均告失败，肿瘤持续进展。在尝试达唯珂治疗后，其手臂上复发的肿块和肺部转移灶的生长速度明显减缓，并保持了长时间的稳定，患者的疼痛症状得到控制，为其赢得了宝贵的时间和生活质量的维持。尽管并非对所有患者都有效，但对于这种治疗方案极少的罕见肿瘤，达唯珂的出现无疑为一部分患者提供了新的希望和可能。它标志着基于分子分型的靶向治疗在罕见肉瘤领域迈出了坚实的一步。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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