作为首个针对异柠檬酸脱氢酶1或2突变型低级别脑胶质瘤的口服靶向治疗药物，沃拉西尼的研发成功为这一生长缓慢但难以治愈的脑肿瘤提供了首个非化疗的精准系统治疗方案。该药物是一种可穿透血脑屏障的双重抑制剂，能够同时抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1和异柠檬酸脱氢酶2酶的活性。这些突变酶会产生致癌代谢物2-羟基戊二酸，后者在肿瘤细胞内大量累积，导致表观遗传学调控异常，驱动肿瘤发生。沃拉西尼通过抑制突变酶，降低2-羟基戊二酸水平，从而逆转其致癌效应，诱导肿瘤细胞分化并抑制其生长。它适用于治疗需要系统性干预但尚未接受过肿瘤定向治疗的、携带异柠檬酸脱氢酶突变的残留或复发2级脑胶质瘤成年患者。
一项关键三期临床试验数据显示，与安慰剂相比，沃拉西地尼治疗可显著延长患者的无进展生存期，将疾病进展或死亡风险降低了百分之六十一。中位无进展生存期在沃拉西尼组尚未达到，而安慰剂组为十一点一个月。与此前仅有的治疗选择——放疗和化疗相比，沃拉西尼作为口服靶向药，具有更好的耐受性和便利性，其作用机制直接针对肿瘤的基因驱动因素，代表了治疗范式的根本转变。常见不良反应包括肝功能异常、头痛、恶心、呕吐、疲劳和皮疹，多数为轻度至中度。
沃拉西地尼的出现，标志着低级别脑胶质瘤治疗进入了分子分型指导下的靶向时代。它不仅为患者提供了有效延缓疾病进展、推迟放疗和化疗时机的治疗新选择，更重要的是，其成功证明了针对脑肿瘤驱动基因突变进行靶向治疗的可行性，为未来开发更多针对脑部肿瘤的靶向药物带来了极大鼓舞，开启了脑胶质瘤精准治疗的新篇章。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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