马法兰（美法仑）是一种双功能烷化剂、细胞周期非特异性抗肿瘤药，作为多发性骨髓瘤的首选药物，广泛应用于单一或联合化疗、造血干细胞移植前的预处理治疗以及不适合口服患者的姑息治疗。该药物通过烷化作用与DNA双链形成交联，干扰DNA复制和转录，抑制肿瘤细胞增殖，对多发性骨髓瘤、卵巢癌、乳腺癌、精原细胞瘤等多种肿瘤具有显著疗效。马法兰有口服片剂和注射剂两种剂型，口服给药时每日0.05-0.25mg/kg，分次服用，连用4-7天，每4-6周重复；静脉注射用于移植预处理时，剂量为100mg/m²/天，移植前连续2天输注，为患者提供了灵活的治疗方案。

　　马法兰的治疗机制基于其烷化剂特性，通过与DNA鸟嘌呤的N7位点形成共价键，导致DNA链间交联，阻断DNA复制和转录，最终诱导肿瘤细胞凋亡。作为细胞周期非特异性药物，马法兰对增殖期和静止期细胞均有杀伤作用，因此在多发性骨髓瘤治疗中表现出色。临床研究数据显示，马法兰联合方案（D-VMP）在多发性骨髓瘤患者中的客观缓解率可达99%，完全缓解率达31%；用于造血干细胞移植预处理时，200mg/m²的剂量方案显著延长无进展生存期。在难治性乳腺癌治疗中，吉西他滨联合马法兰方案的中位生存期达37.5个月，显著优于对照组的23个月，显示出马法兰在多种肿瘤治疗中的重要价值。

　　马法兰最常见的不良反应是骨髓抑制，表现为白细胞减少和血小板减少，通常在用药后第21天降至最低点，老年患者甚至在使用药物5-6周后仍处于较低水平。胃肠道反应包括恶心、呕吐（30%患者）、腹泻（高剂量时）、口腔炎、黏膜炎和疲劳。罕见的不良反应包括过敏反应（荨麻疹、休克）、不孕和继发性白血病。需要注意的是，长期使用马法兰可能增加继发性肿瘤风险，注射剂静脉外渗可致组织坏死，因此需在专业医生指导下使用。与新型靶向药物相比，马法兰虽然不良反应较多，但其在多发性骨髓瘤治疗中的基石地位不可动摇，特别是在联合方案和移植预处理中的应用价值显著。

　　马法兰作为多发性骨髓瘤治疗的经典药物，历经数十年临床验证，其疗效和安全性得到广泛认可。随着新型药物的不断涌现，马法兰在联合治疗中的地位更加巩固，为多发性骨髓瘤患者提供了长期生存的希望。在临床实践中，医生会根据患者的具体情况制定个体化治疗方案，充分发挥马法兰的治疗优势，同时有效管理不良反应，为患者带来最大获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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