在二十一世纪初，晚期肝细胞癌的系统性治疗选择极为有限，预后很差。索拉非尼的出现彻底改变了这一局面。它是一种口服的多靶点激酶抑制剂，其作用机制兼具抗肿瘤细胞增殖和抗血管生成的双重效果。一方面，它通过抑制RAF/MEK/ERK信号通路直接作用于肿瘤细胞；另一方面，通过抑制血管内皮生长因子受体和血小板衍生生长因子受体β，阻断肿瘤新生血管的形成，从而切断肿瘤的营养供应。这种双重作用机制使其能够从不同角度抑制肝癌的进展。

　　索拉非尼适用于治疗无法手术切除或远处转移的肝细胞癌患者，以及治疗局部复发或转移、进展的放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者。其在肝癌中的里程碑地位基于一项全球性三期临床试验结果。该研究显示，索拉非尼组的中位总生存期为10.7个月，中位无进展生存期为5.5个月，均显著优于安慰剂组。这是首个能显著延长晚期肝癌患者生存期的系统性靶向药物，开启了肝癌的靶向治疗时代。索拉非尼的标准用法为每次400毫克，每日两次，空腹服用。

　　索拉非尼的药效在于能够稳定病情、延缓肿瘤进展并延长生存期。其常见的不良反应包括手足皮肤反应、腹泻、乏力、皮疹、高血压等，这些反应大多可以通过剂量调整和支持治疗进行管理。在相当长一段时间内，索拉非尼是晚期肝细胞癌一线治疗的标准选择。与后来出现的其他多靶点药物或免疫疗法相比，索拉非尼作为先行者，其疗效和安全性数据最为丰富，临床应用经验也最久。尽管后续有新药不断涌现，但索拉非尼在肝癌治疗史上的开创性地位以及其明确的临床获益，使其至今仍是重要的治疗选择之一，尤其在某些特定人群或地区。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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