妥瑞达，通用名卡马替尼，是一种高选择性的口服间质上皮转化因子受体抑制剂，专门用于治疗携带间质上皮转化因子外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌成人患者，无论患者既往是否接受过系统性治疗。间质上皮转化因子外显子14跳跃突变是肺癌中一种独特的驱动基因变异，约占非小细胞肺癌的3%-4%，卡马替尼获批为这部分缺乏有效靶向药物的患者提供了精准且高效的治疗选择。

　　其作用机制是精准打击由特定突变激活的致癌通路。间质上皮转化因子受体是一种酪氨酸激酶受体，当其第14号外显子发生跳跃突变时，会导致受体降解减少，从而使其在细胞表面过度积累和持续激活，驱动肿瘤细胞的生长与存活。卡马替尼通过高度选择性地与间质上皮转化因子受体结合，抑制其磷酸化，进而阻断下游如STAT3、PI3K/AKT等关键信号通路的传导，最终诱导肿瘤细胞凋亡。该药物需在用药前通过基因检测明确间质上皮转化因子外显子14跳跃突变状态，推荐剂量为每日两次口服。

　　在临床疗效方面，关键二期研究数据显示，在初治患者中，独立评审委员会评估的客观缓解率接近68%，中位缓解持续时间超过12个月。在经治患者中，客观缓解率也达到41%，中位无进展生存期约为5.5个月。这些结果明确证实了卡马替尼对于该特定突变人群的显著活性。其常见的不良反应包括周围性水肿、恶心、疲劳、呕吐和呼吸困难，其中周围性水肿发生率较高，但大多可通过剂量调整或对症处理进行管理。作为首个获批用于该适应症的高选择性间质上皮转化因子抑制剂，卡马替尼填补了临床空白。与其他多靶点间质上皮转化因子抑制剂相比，其选择性更高，疗效确切，为该罕见突变类型的患者带来了显著的生存获益和生活质量改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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