培美替尼（通用名：佩米替尼）是一种口服、高选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，专为治疗FGFR2基因融合或重排的晚期胆管癌而研发。该药物于2020年4月在美国获得加速批准，2021年在中国上市。其适应症为既往经过至少一线系统性治疗失败的、伴有FGFR2融合或重排的、不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。作为首个获批用于此类特定基因分型胆管癌的靶向药物，培美替尼的出现标志着胆管癌治疗从传统化疗模式迈入了精准靶向时代，为患者提供了明确的治疗方向。

　　佩米替尼的作用机制直接作用于驱动肿瘤生长的关键通路。FGFR2基因的融合或重排会导致其编码的蛋白质持续异常活化，进而驱动胆管癌细胞不受控制地增殖与存活。培美替尼通过选择性、强效地抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3的活性，阻断这一异常信号传导，从而抑制肿瘤生长并诱导细胞凋亡。临床研究数据显示，其对FGFR2变异的抑制作用具有高度特异性，疗效显著。在关键性临床研究中，该药物展现了令人瞩目的治疗效果。

　　在一项纳入107例既往接受过治疗的、FGFR2融合或重排的晚期胆管癌患者的单臂II期研究中，独立评审委员会评估的确认客观缓解率达到37%，其中包括4例完全缓解。疾病控制率高达82%。中位缓解持续时间为9.1个月，中位无进展生存期为7.0个月，中位总生存期为17.5个月。这些数据在预后通常较差的晚期胆管癌治疗领域显得尤为突出，证实了针对明确驱动基因进行治疗的有效性。

　　佩米替尼的推荐剂量为13.5毫克，每日口服一次，连续服用14天，随后停药7天，构成一个21天的治疗周期。为管理其特定的不良反应，治疗方案中通常伴随使用眼科检查和高磷血症的监测。常见的不良反应包括高磷血症、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、味觉障碍、恶心、便秘、口腔炎、干眼症等。其中，高磷血症是最常见的不良反应，反映了药物对FGFR通路的有效抑制，通常通过饮食调整或使用磷结合剂进行管理。定期的眼科检查对于早期发现和干预可能发生的视网膜病变至关重要。

　　相较于传统的化疗方案，培美替尼代表了治疗理念的根本转变。对于FGFR2阳性的胆管癌患者，它提供了疗效更优、更具针对性的选择。其口服给药方式也极大地方便了患者，提升了治疗依从性和生活质量。然而，基因检测是使用该药物的前提，这凸显了精准医学在癌症治疗中的核心地位。培美替尼的成功，不仅为特定胆管癌患者带来了新的生存希望，也激励着在更多瘤种中探索针对FGFR通路的治疗可能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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