恩西地平作为一种首创的口服异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，通过靶向IDH2 R140和R172突变为复发或难治性急性髓系白血病患者提供了创新治疗选择，特别适用于不适合强化化疗的老年患者。该药物通过选择性抑制突变型IDH2酶的活性，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸的生成，从而解除对细胞分化过程的阻滞，诱导白血病细胞向正常髓系细胞分化。关键临床试验数据显示，在IDH2突变阳性复发或难治性急性髓系白血病患者中，恩西地平治疗的完全缓解率达到23%，完全缓解伴血液学恢复不完全率达到8%，中位总生存期达到9.3个月。

　　IDH2突变在急性髓系白血病中的发生率约为8-19%，这类突变导致IDH2酶获得新活性，产生大量2-羟基戊二酸，抑制组蛋白和DNA去甲基化酶活性，最终阻碍细胞正常分化。与传统化疗相比，恩西地平具有独特的"分化治疗"机制，通过恢复细胞分化能力而非直接杀伤细胞来发挥抗白血病作用，这种机制使其在老年和不适合强化化疗的患者中具有显著优势。该药物以每日一次100毫克口服给药，需长期维持治疗直至疾病进展或出现不可耐受毒性。

　　恩西地平的常见不良反应包括分化综合征、恶心、腹泻和胆红素升高等，其中分化综合征是最具特征性的不良反应，发生率约为14%。分化综合征通常表现为发热、呼吸困难、低血压和体重增加，需及时识别并给予地塞米松治疗。在临床应用中，医生需密切监测肝功能、胆红素水平和分化综合征相关症状，确保治疗安全有效。对于长期缺乏有效治疗选择的IDH2突变急性髓系白血病患者而言，恩西地平代表了一种创新机制的重要突破，为改善生存预后提供了新的希望。

　　恩西地平的临床应用标志着急性髓系白血病治疗进入了代谢靶向时代。恩西地平不仅为IDH2突变患者提供了有效的治疗选择，也为理解肿瘤代谢异常在白血病发生发展中的作用提供了重要线索。未来，恩西地平有望在联合治疗策略中发挥重要作用，与其他靶向药物或化疗药物协同作用，进一步提高治疗效果。作为一种创新机制药物，恩西地平为急性髓系白血病患者提供了新的治疗范式，有望改善患者的长期预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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