在精准医学时代，米哚妥林（商品名：雷德帕斯）的标志性意义在于，它是全球首个被批准用于治疗携带特定基因突变的急性髓系白血病（AML）成人患者的靶向药物。作为一种多靶点口服激酶抑制剂，它凭借其针对FLT3突变的核心活性，重塑了伴有该突变AML患者的标准化疗联合方案，同时也为侵袭性系统性肥大细胞增多症这一罕见疾病提供了首个获批的靶向疗法，展现了其跨越不同血液疾病的独特治疗价值。

　　米哚妥林的核心药理作用是抑制多种激酶，其中最关键的是FMS样酪氨酸激酶3。FLT3基因突变是AML中最常见的分子异常之一，其中尤以内部串联重复突变最为常见。该突变会导致FLT3受体持续活化，驱动白血病细胞不受控地增殖与生存。米哚妥林能够有效抑制突变型FLT3的信号传导，诱导白血病细胞凋亡。值得注意的是，它并非一个高度选择性的单一靶点抑制剂，还能作用于KIT、血管内皮生长因子受体等多种激酶，这一特性使其在肥大细胞增多症（其发病与KIT D816V突变密切相关）中也显示出治疗活性。

　　基于前瞻性、大规模三期临床试验的确切证据，米哚妥林已在全球范围内获得两项主要批准。首先，对于新诊断的、伴有FLT3突变（ITD或TKD）的AML成人患者，米哚妥林获批与标准的“7+3”方案（阿糖胞苷联合柔红霉素/去甲氧柔红霉素）诱导化疗及大剂量阿糖胞苷巩固化疗联合使用，并在后续完成巩固治疗后的维持治疗阶段单独使用。这项研究是里程碑式的，首次证明了在标准化疗基础上加入靶向FLT3的抑制剂，能为这部分特定亚组患者带来显著的总生存期和无事件生存期获益，从而改变了其标准治疗路径。其次，米哚妥林单药被批准用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有血液肿瘤的SM或肥大细胞白血病成人患者。对于这类缺乏有效治疗手段的罕见病，米哚妥林能显著减轻肥大细胞负荷、改善器官损伤和相关症状。

　　在联合化疗治疗AML时，米哚妥林的给药需紧密配合化疗周期。通常在每个化疗周期（诱导和巩固）的第8-21天连续服用，每日两次。在巩固治疗后进入维持阶段，则连续每日两次服用，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。治疗前必须通过分子检测确认FLT3突变状态。其最常见的不良反应主要与其抑制野生型激酶相关，并与化疗毒性存在重叠。主要包括恶心、呕吐、黏膜炎、头痛、皮疹等。血液学毒性（如发热性中性粒细胞减少、血小板减少）的发生率较高，这要求治疗期间必须进行严密的全血细胞计数监测和感染预防。此外，还可能出现QT间期延长和肺毒性（表现为间质性肺病或肺炎），需定期监测心电图和肺部症状。

　　米哚妥林的临床应用，标志着急性髓系白血病治疗正式进入了基于分子分型的“化疗联合靶向”新时代。它并非作为单一药物，而是作为化疗方案的组成部分，首次将精准医疗的理念深度整合进传统治疗框架中，改善了具有不良预后因素（如FLT3-ITD突变）的患者群体的生存结局。同时，它也填补了侵袭性系统性肥大细胞增多症治疗的空白。使用该药物，尤其是在AML中，必须遵循严格的适应症筛选（FLT3突变检测）、规范的联合用药时机以及主动的不良反应管理，这体现了现代肿瘤学对治疗精准性和安全性的双重追求。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林(Rydapt/midostaurin)用于特定急性白血病和肥大细胞增多症

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