依氟鸟氨酸（通用名，商品名Iwilfin/Eflornithine）是一种通过抑制鸟氨酸脱羧酶（ODC）活性发挥治疗作用的细胞分化诱导剂，其核心价值在于通过干扰多胺合成通路，促使异常增殖的肿瘤细胞向正常方向分化，同时为特定寄生虫感染提供针对性治疗。

　　鸟氨酸脱羧酶是哺乳动物体内多胺（包括腐胺、精脒、精胺）生物合成的限速酶，多胺作为细胞增殖、分化和存活的必需调节分子，在快速分裂的肿瘤细胞中含量显著升高。依氟鸟氨酸通过竞争性结合ODC的活性位点，不可逆地抑制其催化功能，导致细胞内多胺水平下降，进而触发肿瘤细胞周期阻滞与分化程序激活。这一机制与传统的细胞毒性化疗截然不同，属于“分化治疗”范畴，旨在恢复肿瘤细胞的正常表型而非直接杀伤。

　　在肿瘤治疗领域，依氟鸟氨酸的获批适应症聚焦于高危神经母细胞瘤的维持治疗。神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体瘤，约半数患者初诊时已属高危（如MYCN基因扩增、远处转移），即使经手术、化疗、放疗及干细胞移植等多模态治疗后，复发率仍高达50%以上。关键Ⅲ期临床试验（ANBL1221）证实，对于完成诱导化疗、手术及巩固治疗后达到缓解的高危患者，依氟鸟氨酸单药维持治疗（每日口服，按体重计算剂量）可显著延长无事件生存期，中位无事件生存期较安慰剂组提高近40%，且未增加严重治疗相关毒性。其疗效被认为与诱导残留肿瘤细胞分化、抑制微小残留病灶增殖相关。

　　用药方案需严格遵循个体化原则。依氟鸟氨酸推荐剂量为每日每公斤体重150毫克，分两次口服（间隔约12小时），建议空腹服用（餐前1小时或餐后2小时）以优化吸收。治疗周期通常持续2年，或直至疾病进展。治疗初期需每周监测血常规，重点关注中性粒细胞减少（发生率约30%）和血小板减少，若发生3级以上骨髓抑制，可通过暂停用药（1-2周）或减量至每日每公斤体重100毫克恢复。肝功能监测同样关键，治疗前及每月需检测ALT、AST，异常升高时需评估是否与药物相关并调整剂量。

　　安全性方面，依氟鸟氨酸的不良反应谱与其分化诱导机制相关。常见非血液学不良反应包括腹泻（发生率约25%）、呕吐（20%）、皮疹（15%）及疲劳（10%），多为轻至中度，可通过对症支持（如洛哌丁胺止泻、抗组胺药缓解皮疹）控制。需特别警惕的潜在风险是周围神经病变（发生率＜5%），表现为肢体麻木或感觉异常，与长期多胺缺乏影响神经细胞功能相关，通常可逆。此外，由于药物可能通过乳汁分泌，哺乳期妇女禁用；孕妇用药需权衡胎儿风险，仅在获益大于危害时使用。

　　除肿瘤外，依氟鸟氨酸也是治疗非洲人类锥虫病（睡眠病）的一线药物。锥虫依赖ODC合成多胺维持生存，依氟鸟氨酸通过抑制其ODC活性，导致虫体多胺耗竭而死亡。对于晚期中枢神经系统受累的冈比亚锥虫病，依氟鸟氨酸静脉注射（联合硝唑尼特）可穿透血脑屏障，清除脑脊液中的锥虫，显著降低死亡率。这一用途体现了药物作用机制的跨物种有效性。

　　当前，依氟鸟氨酸的应用正从单药维持向联合策略拓展。在神经母细胞瘤中，探索其与维甲酸、抗GD2单克隆抗体（如达妥昔单抗β）的协同效应，期望通过“分化诱导+免疫杀伤”双重机制提升疗效；在锥虫病领域，研究口服缓释制剂以改善用药依从性。生物标志物研究也在深入，试图通过检测患者肿瘤组织或锥虫的ODC活性、多胺代谢水平，预测治疗反应并优化剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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