米哚妥林是一种口服多靶点激酶抑制剂，于2017年4月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗FLT3突变阳性急性髓系白血病和晚期系统性肥大细胞增多症，这是首个获批用于这两种疾病的靶向药物，标志着FLT3突变急性髓系白血病和系统性肥大细胞增多症治疗进入了靶向时代。该药物通过抑制FLT3、KIT、PDGFR等多个酪氨酸激酶，阻断这些信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞的增殖、分化和存活。在急性髓系白血病中，FLT3突变是常见的基因突变，约30%的患者存在该突变，与预后不良相关；在系统性肥大细胞增多症中，KIT D816V突变是关键的驱动突变，米哚妥林通过抑制这些突变激酶的活性，发挥抗肿瘤作用。

　　米哚妥林适用于新诊断的FLT3突变阳性急性髓系白血病成人患者，与标准诱导化疗和巩固化疗联合使用，也适用于晚期系统性肥大细胞增多症成人患者，包括侵袭性系统性肥大细胞增多症、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤和肥大细胞白血病。在关键临床试验中，米哚妥林联合化疗治疗新诊断FLT3突变急性髓系白血病患者，中位总生存期显著延长，死亡风险降低23%，4年总生存率从44.3%提升至51.4%。对于晚期系统性肥大细胞增多症患者，米哚妥林单药治疗的总缓解率达到59.6%，中位总生存期延长至28.7个月，肥大细胞白血病患者的总缓解率达到50%。在功能药效方面，米哚妥林通过多靶点抑制，能够诱导肿瘤细胞凋亡，抑制细胞增殖，并可能改善部分患者的器官功能。

　　在用药方法方面，急性髓系白血病患者的推荐剂量为每日两次口服50毫克，在诱导化疗第8-21天和巩固化疗第8-21天使用；系统性肥大细胞增多症患者的推荐剂量为每日两次口服100毫克，持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。米哚妥林应随餐服用以减轻胃肠道反应，如果出现漏服，应在下次服药时间前6小时内补服，超过6小时则跳过此次剂量。治疗期间需要定期监测血常规、肝功能、心电图等指标，常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳、发热、感染、QT间期延长等，其中恶心和呕吐是最常见的不良反应，可通过止吐药物预防或治疗。QT间期延长是米哚妥林需要特别关注的不良反应，治疗前和治疗期间应定期监测心电图，对于基线QTc间期延长或正在使用其他可能延长QT间期药物的患者，需要谨慎使用。对于出现严重不良反应的患者，可能需要调整剂量或暂停治疗。

　　与同类药物相比，米哚妥林的优势在于其多靶点抑制特性，能够同时作用于FLT3、KIT等多个靶点，这在某些情况下可能产生协同抗肿瘤效应。与吉瑞替尼等第二代FLT3抑制剂相比，米哚妥林更适用于新诊断急性髓系白血病患者的联合化疗，而吉瑞替尼主要用于复发难治患者。需要注意的是，米哚妥林主要通过肝脏CYP3A4酶代谢，与强效CYP3A抑制剂或诱导剂合用时可能影响血药浓度，需要调整剂量或避免联用。此外，米哚妥林可能引起肺毒性、胰腺炎等严重不良反应，需要密切监测。总体而言，米哚妥林为FLT3突变急性髓系白血病和系统性肥大细胞增多症患者提供了新的治疗选择，但其使用需要在专业医生指导下进行，根据患者的具体情况制定个体化治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林(Rydapt/midostaurin)用于特定急性白血病和肥大细胞增多症

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