阿维单抗成为全球首个获得美国食品药品监督管理局批准用于治疗转移性默克尔细胞癌的程序性死亡配体-1抑制剂，这一事件标志着免疫检查点抑制剂的应用正式拓展至这一罕见的侵袭性皮肤癌领域。在阿维单抗出现之前，晚期默克尔细胞癌的治疗选择极其有限，化疗疗效短暂且毒性显著，患者预后极差，中位生存期不足十个月。阿维单抗的获批，不仅为患者带来了新的希望，更验证了靶向PD-1/PD-L1通路在多种实体瘤中的广泛治疗潜力，即便是在研究基础相对薄弱的罕见肿瘤中。

　　其发挥抗肿瘤效应的核心，在于解除肿瘤细胞对免疫系统的“刹车”伪装。许多肿瘤细胞，包括默克尔细胞癌细胞，表面会高表达PD-L1蛋白。当该蛋白与免疫T细胞表面的PD-1受体结合时，会向T细胞传递抑制性信号，使其丧失攻击肿瘤细胞的能力。阿维单抗是一种人源化IgG1单克隆抗体，它能特异性、高亲和力地结合肿瘤细胞和肿瘤浸润免疫细胞表面的PD-L1，从而物理性地阻断了PD-1/PD-L1的相互作用。这一阻断作用重新激活了被抑制的T细胞，恢复其识别和清除肿瘤细胞的功能，利用患者自身的免疫系统对抗癌症。

　　支持其疗效的关键证据来源于一项在化疗后进展的转移性默克尔细胞癌患者中进行的单臂、多中心II期临床试验。研究结果显示，阿维单抗治疗诱导了持久的肿瘤缓解，客观缓解率显著高于历史化疗数据。更值得关注的是，在产生应答的患者中，有相当大比例的患者缓解持续时间超过一年，部分患者达到了完全缓解且长期生存。这一数据对于既往缺乏有效治疗手段、疾病进展迅速的患者群体而言，意味着生存可能性的根本性改变。

　　值得注意的是，该药物的临床获益并非严格依赖于肿瘤组织PD-L1的表达水平。在关键临床试验中，无论患者肿瘤的PD-L1表达状态如何，均观察到了治疗应答。这一特点简化了临床应用的生物标志物筛选流程，使得更多患者能够直接接受治疗尝试。其作用机制决定了它可能引发一系列免疫相关不良事件，最常见的是疲劳、皮疹、瘙痒和腹泻，此外也可能发生肺炎、结肠炎、肝炎及内分泌疾病等需密切关注的严重不良事件。

　　在默克尔细胞癌的治疗序列中，阿维单抗的确立了系统性二线治疗的新标准。对于既往接受过化疗后疾病进展的转移性患者，其带来的客观缓解率和持久应答，在当时的治疗背景下是突破性的。随着证据积累，其在晚期一线治疗中的地位也得到确立。同时，基于其作用机制，阿维单抗也在尿路上皮癌、肾细胞癌等多个癌种中开展了研究并获得相应适应症，体现了免疫检查点抑制剂“异病同治”的特性。

　　回顾其发展历程，阿维单抗的临床成功，不仅是增加了一个治疗选项，更是将免疫治疗的理念和实践带入了既往被忽视的罕见肿瘤领域。它证明了即使在没有大规模临床研究传统的癌种中，基于明确免疫生物学原理的精准干预同样可以取得显著成效。它的应用，推动了临床对默克尔细胞癌等肿瘤免疫微环境的深入理解，并激励了后续更多免疫疗法在各类实体瘤中的探索，持续拓宽了癌症免疫治疗的疆界。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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