莫博替尼是一种口服的不可逆酪氨酸激酶抑制剂，旨在选择性靶向表皮生长因子受体20号外显子插入突变，同时也抑制表皮生长因子受体敏感突变和表皮生长因子受体耐药突变，它被批准用于治疗含铂化疗期间或之后疾病进展的、携带表皮生长因子受体20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。该突变对传统的一、二代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂不敏感。临床研究数据显示，在此类经治患者中，莫博替尼单药治疗显示出抗肿瘤活性，客观缓解率达到28%，中位缓解持续时间为17.5个月，为这部分难治性患者提供了新的靶向治疗选择。
莫博替尼每日一次口服给药。与针对常见敏感突变的表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂不同，莫博替尼的分子结构针对20号外显子插入突变蛋白的空间构象进行了优化，旨在更有效地结合并抑制其活性。其主要功能是抑制肿瘤生长，在一部分患者中诱导肿瘤客观缓解。安全性方面，常见的不良反应包括腹泻、皮疹、甲沟炎、口腔炎、恶心、食欲下降、皮肤干燥等，其中腹泻和皮疹的发生率较高，需要积极预防和处理。
心脏毒性，如QT间期延长，也是需要监测的风险。对于携带表皮生长因子受体20号外显子插入突变的晚期非小细胞肺癌患者，莫博替尼是重要的后线靶向治疗选项之一，填补了该领域长期的未满足需求。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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