吉瑞替尼是一种口服的、第二代、高选择性FMS样酪氨酸激酶3抑制剂，对FMS样酪氨酸激酶3的内部串联重复突变和酪氨酸激酶域点突变均具有强效抑制活性，FMS样酪氨酸激酶3突变是急性髓系白血病中最常见的基因改变之一，其中内部串联重复突变与高复发风险和不良预后密切相关，该突变导致受体结构性激活，驱动白血病细胞异常增殖，适加坦通过高选择性地抑制突变型FMS样酪氨酸激酶3的活性，阻断其下游信号转导和转录激活因子5等信号通路，诱导白血病细胞凋亡，同时对野生型FMS样酪氨酸激酶3的抑制较弱，旨在优化治疗窗口，它被批准用于治疗经检测证实存在FMS样酪氨酸激酶3突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。

　　携带FMS样酪氨酸激酶3突变的急性髓系白血病患者，尤其是在复发或难治状态下，预后极差，传统挽救化疗缓解率低，生存期短。适加坦的获批为此类患者提供了重要的靶向治疗选择。关键临床试验数据显示，在复发难治性FMS样酪氨酸激酶3突变阳性急性髓系白血病患者中，与挽救化疗相比，适加坦单药治疗显著提高了完全缓解率（包括伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解）和总生存期，死亡风险降低了约36%。其诱导的缓解为患者接受异基因造血干细胞移植这一潜在根治手段创造了宝贵机会。其标准用法为每日一次口服。

　　在功能药效方面，吉瑞替尼对多种FMS样酪氨酸激酶3突变体均有强效抑制作用，为复发难治患者带来了前所未有的缓解机会。最常见的不良反应包括发热性中性粒细胞减少、贫血、血小板减少、恶心、呕吐、腹泻、腹痛、便秘、肝功能异常、头痛、疲劳等。由于其在急性白血病背景下使用，骨髓抑制和感染风险是主要的关注点。此外，需特别警惕分化综合征的发生，这是一种可能危及生命的并发症，表现为发热、呼吸困难、低血压、体重快速增加等，一旦发生需立即使用皮质类固醇治疗。其他潜在严重风险包括QT间期延长和后部可逆性脑病综合征。

　　与第一代FMS样酪氨酸激酶3抑制剂相比，适加坦的效力和选择性更高，临床研究证实其在复发难治患者中具有明确的生存优势。在新诊断患者中，适加坦也已确立与化疗联合的标准地位。其应用必须基于肿瘤样本的FMS样酪氨酸激酶3突变检测结果。适加坦的成功，不仅改善了复发难治患者的预后，也深刻改变了FMS样酪氨酸激酶3突变急性髓系白血病的整体治疗格局，推动了从诱导、巩固到挽救治疗全过程的精准靶向策略，是急性髓系白血病治疗领域的重要进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：适加坦/吉瑞替尼(Gilteritinib)双重抑制靶点破解急性髓系白血病耐药难题

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